Liệu pháp gen

Liệu pháp gen là một công nghệ y tế được sử dụng để điều trị các bệnh di truyền. Phương pháp này dựa vào việc thay đổi mã di truyền của bệnh nhân bằng cách sử dụng các phân tử cụ thể được gọi là tác nhân trị liệu gen. Các tác nhân trị liệu gen có thể được đưa vào cơ thể theo nhiều cách khác nhau, bao gồm tiêm vào máu, cấy tế bào vào mô hoặc sử dụng các hạt nano.

Liệu pháp gen được sử dụng để điều trị nhiều bệnh khác nhau. Ví dụ, những bệnh nhân mắc các bệnh di truyền như xơ nang (một bệnh di truyền gây ra các vấn đề nghiêm trọng về hô hấp) có thể được điều trị bằng liệu pháp gen. Trong trường hợp này, tác nhân trị liệu gen có thể được tiêm vào tĩnh mạch và do đó, ảnh hưởng đến gen chịu trách nhiệm sản xuất protein gây ra bệnh xơ nang. Các tình trạng khác mà liệu pháp gen có thể được sử dụng bao gồm rối loạn máu di truyền, ung thư, rối loạn thần kinh và tâm thần.

Mặc dù nghiên cứu đã chỉ ra rằng liệu pháp gen khá hiệu quả trong việc điều trị các bệnh di truyền, nhưng có một số thách thức mà các nhà khoa học và bác sĩ sử dụng công nghệ này phải đối mặt. Hầu hết các phát triển đều đang ở giai đoạn đầu và cần nhiều thời gian và tiền bạc để phát triển và cải tiến hơn nữa. Một bước quan trọng là phát triển các tác nhân trị liệu gen hiệu quả và an toàn. Vì tiềm năng của phương pháp điều trị này rất rộng nên độ an toàn phải được xem xét và kiểm tra cẩn thận trước khi liệu pháp gen được sử dụng rộng rãi.

Liệu pháp gen là công nghệ can thiệp vào mã di truyền của tế bào nhằm chữa bệnh và đạt được hiệu quả điều trị bền vững. Các nhà khoa học hiện đang sử dụng di truyền và công nghệ sinh học để thay đổi DNA bên trong tế bào của bệnh nhân, tạo ra cái mà nhiều người gọi là “tái kết nối có ý thức”.

Một ví dụ về sự can thiệp đó là chuyến đi gần đây của chúng tôi tới Đức để nộp đơn xin cấp bằng sáng chế. Chúng tôi làm việc với một nhóm các nhà khoa học Đức. Họ muốn tôi và nhóm của tôi sửa chữa một khiếm khuyết trong tế bào bạch cầu. Khiếm khuyết này xảy ra ở một số người và có thể được sửa chữa bằng can thiệp di truyền. Đây là một khía cạnh quan trọng cho sự phát triển của các loại thuốc trong tương lai. Nhưng quá trình này có những sắc thái phức tạp về tổ chức và pháp lý, vì vậy chúng tôi phải tránh một số trở ngại và vượt qua những trở ngại khác.

Tại phòng thí nghiệm, chúng tôi sử dụng các công nghệ để giải trình tự và lập trình RNA và protein bằng máy tính mạnh mẽ với màn hình có độ phân giải cao. Chúng ta cũng có thể kiểm soát biểu hiện gen bằng cách sử dụng kỹ thuật axit nucleic (RNA) và protein vận chuyển để đảm bảo đưa gen chính xác đến đúng tế bào. Sau đó chúng ta có thể thiết kế và dự đoán cấu trúc của RNA hoặc protein một cách đơn giản. Dưới đây là một số điều mà hầu hết mọi người đều quan tâm khi nói về triển vọng của việc chỉnh sửa và chỉnh sửa gen