La glicogenosi combinata è una rara malattia ereditaria associata a un alterato metabolismo del glicogeno muscolare nelle cellule muscolari, nel fegato e in altri organi. Questa è una patologia grave che porta a gravi conseguenze. Il trattamento della glicogenosi combinata richiede un intervento medico complesso, compreso il trapianto di organi, nonché la terapia genica. Per questa malattia, ai pazienti possono essere offerti, ad esempio, farmaci in compresse, agenti epatoprotettivi, assunzione dietetica e altri metodi di trattamento. Tuttavia, nonostante tutti gli sforzi, la glicogenosi combinata può essere fatale.