Terapia de genes

La terapia génica es una tecnología médica que se utiliza para tratar enfermedades genéticas. Este método se basa en cambiar el código genético de un paciente utilizando moléculas específicas llamadas agentes de terapia génica. Los agentes de terapia génica se pueden introducir en el cuerpo de diversas formas, incluida la inyección en la sangre, la implantación de células en el tejido o el uso de nanopartículas.

La terapia génica se utiliza para tratar diversas enfermedades. Por ejemplo, los pacientes con enfermedades genéticas como la fibrosis quística (una enfermedad genética que causa problemas respiratorios graves) pueden recibir tratamiento mediante terapia génica. En este caso, el agente de terapia génica puede administrarse por vía intravenosa y, como resultado, afectar al gen responsable de la producción de proteínas que causan la fibrosis quística. Otras afecciones para las que se puede utilizar la terapia génica incluyen trastornos sanguíneos hereditarios, cáncer y trastornos neurológicos y psiquiátricos.

Si bien las investigaciones han demostrado que la terapia génica es bastante eficaz en el tratamiento de enfermedades genéticas, los científicos y médicos que utilizan esta tecnología enfrentan algunos desafíos. La mayoría de los desarrollos se encuentran en una etapa temprana y requieren mucho tiempo y dinero para un mayor desarrollo y mejora. Un paso importante es el desarrollo de agentes de terapia génica eficaces y seguros. Debido a que el potencial de este tratamiento es amplio, la seguridad debe revisarse y probarse cuidadosamente antes de que se utilice ampliamente la terapia génica.

La terapia génica es una tecnología para interferir con el código genético de una célula con el fin de curar enfermedades y lograr un efecto terapéutico sostenible. Los científicos ahora están utilizando la genética y la biotecnología para cambiar el ADN dentro de las células de los pacientes, creando lo que muchos llamarían un "recableado consciente".

Un ejemplo de tal intervención fue nuestro reciente viaje a Alemania para presentar una solicitud de patente. Trabajamos con un grupo de científicos alemanes que querían que mi equipo y yo corrigiéramos un defecto en los glóbulos blancos. Este defecto ocurre en algunas personas y puede corregirse mediante intervención genética. Este es un aspecto importante para el desarrollo de futuros fármacos. Pero el proceso tuvo sutiles matices organizativos y legales, por lo que tuvimos que evitar algunos obstáculos y superar otros.

Aquí en el laboratorio utilizamos tecnologías para secuenciar y programar ARN y proteínas utilizando potentes computadoras con pantallas de alta resolución. También podemos controlar la expresión genética utilizando técnicas de ácido nucleico (ARN) y proteínas transportadoras para garantizar la correcta entrega de genes a la célula correcta. Entonces podemos simplemente diseñar y predecir la estructura del ARN o la proteína. Estas son algunas de las cosas que la mayoría de la gente mira cuando habla sobre las perspectivas de la edición y la edición genética.