Γονιδιακή θεραπεία

Η γονιδιακή θεραπεία είναι μια ιατρική τεχνολογία που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία γενετικών ασθενειών. Αυτή η μέθοδος βασίζεται στην αλλαγή του γενετικού κώδικα ενός ασθενούς χρησιμοποιώντας συγκεκριμένα μόρια που ονομάζονται παράγοντες γονιδιακής θεραπείας. Οι παράγοντες γονιδιακής θεραπείας μπορούν να εισαχθούν στο σώμα με διάφορους τρόπους, συμπεριλαμβανομένης της ένεσης στο αίμα, της εμφύτευσης κυττάρων στον ιστό ή της χρήσης νανοσωματιδίων.

Η γονιδιακή θεραπεία χρησιμοποιείται για τη θεραπεία διαφόρων ασθενειών. Για παράδειγμα, ασθενείς με γενετικές ασθένειες όπως η κυστική ίνωση (μια γενετική ασθένεια που προκαλεί σοβαρά αναπνευστικά προβλήματα) μπορούν να υποβληθούν σε θεραπεία με γονιδιακή θεραπεία. Σε αυτή την περίπτωση, ο παράγοντας γονιδιακής θεραπείας μπορεί να χορηγηθεί ενδοφλεβίως και, ως αποτέλεσμα, να επηρεάσει το γονίδιο που είναι υπεύθυνο για την παραγωγή πρωτεϊνών που προκαλούν κυστική ίνωση. Άλλες καταστάσεις για τις οποίες μπορεί να χρησιμοποιηθεί η γονιδιακή θεραπεία περιλαμβάνουν κληρονομικές αιματολογικές διαταραχές, καρκίνο, νευρολογικές και ψυχιατρικές διαταραχές.

Ενώ η έρευνα έχει δείξει ότι η γονιδιακή θεραπεία είναι αρκετά αποτελεσματική στη θεραπεία γενετικών ασθενειών, υπάρχουν ορισμένες προκλήσεις που αντιμετωπίζουν οι επιστήμονες και οι γιατροί που χρησιμοποιούν αυτήν την τεχνολογία. Οι περισσότερες εξελίξεις βρίσκονται σε αρχικό στάδιο και απαιτούν πολύ χρόνο και χρήμα για περαιτέρω ανάπτυξη και βελτίωση. Ένα σημαντικό βήμα είναι η ανάπτυξη αποτελεσματικών και ασφαλών παραγόντων γονιδιακής θεραπείας. Επειδή το δυναμικό αυτής της θεραπείας είναι ευρύ, η ασφάλεια πρέπει να επανεξεταστεί προσεκτικά και να ελεγχθεί πριν χρησιμοποιηθεί ευρέως η γονιδιακή θεραπεία.

Η γονιδιακή θεραπεία είναι μια τεχνολογία παρεμβολής στον γενετικό κώδικα ενός κυττάρου με σκοπό τη θεραπεία ασθενειών και την επίτευξη βιώσιμου θεραπευτικού αποτελέσματος. Οι επιστήμονες χρησιμοποιούν τώρα τη γενετική και τη βιοτεχνολογία για να αλλάξουν το DNA μέσα στα κύτταρα των ασθενών, δημιουργώντας αυτό που πολλοί θα αποκαλούσαν «συνειδητή επανακαλωδίωση».

Ένα παράδειγμα τέτοιας παρέμβασης ήταν το πρόσφατο ταξίδι μας στη Γερμανία για να καταθέσουμε αίτηση για δίπλωμα ευρεσιτεχνίας. Συνεργαστήκαμε με μια ομάδα Γερμανών επιστημόνων που ήθελαν εγώ και η ομάδα μου να διορθώσουμε ένα ελάττωμα στα λευκά αιμοσφαίρια. Αυτό το ελάττωμα εμφανίζεται σε μερικούς ανθρώπους και μπορεί να διορθωθεί με γενετική παρέμβαση. Αυτή είναι μια σημαντική πτυχή για την ανάπτυξη μελλοντικών φαρμάκων. Αλλά η διαδικασία είχε λεπτές οργανωτικές και νομικές αποχρώσεις, έτσι έπρεπε να αποφύγουμε κάποια εμπόδια και να ξεπεράσουμε άλλα.

Εδώ στο εργαστήριο, χρησιμοποιούμε τεχνολογίες για την αλληλουχία και τον προγραμματισμό RNA και πρωτεϊνών χρησιμοποιώντας ισχυρούς υπολογιστές με οθόνες υψηλής ανάλυσης. Μπορούμε επίσης να ελέγξουμε την έκφραση γονιδίων χρησιμοποιώντας τεχνικές νουκλεϊκού οξέος (RNA) και πρωτεΐνες μεταφορέα για να διασφαλίσουμε τη σωστή παράδοση γονιδίων στο σωστό κύτταρο. Στη συνέχεια μπορούμε απλά να σχεδιάσουμε και να προβλέψουμε τη δομή του RNA ή της πρωτεΐνης. Εδώ είναι μερικά από τα πράγματα που οι περισσότεροι άνθρωποι κοιτάζουν όταν μιλούν για τις προοπτικές της γενετικής επεξεργασίας και επεξεργασίας