Genterapi

Genterapi er en medicinsk teknologi, der bruges til at behandle genetiske sygdomme. Denne metode er afhængig af at ændre en patients genetiske kode ved hjælp af specifikke molekyler kaldet genterapimidler. Genterapimidler kan indføres i kroppen på en række forskellige måder, herunder injektion i blodet, implantation af celler i væv eller brug af nanopartikler.

Genterapi bruges til at behandle forskellige sygdomme. For eksempel kan patienter med genetiske sygdomme som cystisk fibrose (en genetisk sygdom, der forårsager alvorlige vejrtrækningsproblemer) behandles med genterapi. I dette tilfælde kan genterapimidlet administreres intravenøst ​​og som et resultat påvirke genet, der er ansvarligt for produktionen af ​​proteiner, der forårsager cystisk fibrose. Andre tilstande, for hvilke genterapi kan anvendes, omfatter arvelige blodsygdomme, cancer, neurologiske og psykiatriske lidelser.

Mens forskning har vist, at genterapi er ret effektiv til behandling af genetiske sygdomme, er der nogle udfordringer, som videnskabsmænd og læger står over for, der bruger denne teknologi. De fleste udviklinger er på et tidligt stadie og kræver meget tid og penge til yderligere udvikling og forbedring. Et vigtigt skridt er udviklingen af ​​effektive og sikre genterapimidler. Fordi potentialet for denne behandling er bredt, skal sikkerheden omhyggeligt gennemgås og testes, før genterapi anvendes i vid udstrækning.

Genterapi er en teknologi til at gribe ind i en celles genetiske kode for at helbrede sygdomme og opnå en bæredygtig terapeutisk effekt. Forskere bruger nu genetik og bioteknologi til at ændre DNA'et inde i patienters celler, hvilket skaber, hvad mange ville kalde en "bevidst omledning".

Et eksempel på en sådan indgriben var vores nylige tur til Tyskland for at indgive en patentansøgning. Vi arbejdede sammen med en gruppe tyske videnskabsmænd, som ønskede, at jeg og mit team skulle rette en defekt i hvide blodlegemer. Denne defekt forekommer hos nogle mennesker og kan korrigeres ved genetisk indgreb. Dette er et vigtigt aspekt for udviklingen af ​​fremtidige lægemidler. Men processen havde subtile organisatoriske og juridiske nuancer, så vi var nødt til at undgå nogle forhindringer og overvinde andre.

Her i laboratoriet bruger vi teknologier til at sekvensere og programmere RNA og proteiner ved hjælp af kraftfulde computere med højopløselige skærme. Vi kan også kontrollere genekspression ved hjælp af nukleinsyre (RNA) teknikker og transporterproteiner for at sikre den korrekte levering af gener til den korrekte celle. Vi kan så simpelthen designe og forudsige strukturen af ​​RNA'et eller proteinet. Dette er nogle af de ting, de fleste mennesker ser på, når de taler om mulighederne for genredigering og -redigering