Gen terapiyası

Gen terapiyası genetik xəstəliklərin müalicəsində istifadə olunan tibbi texnologiyadır. Bu üsul, gen terapiya agentləri adlanan xüsusi molekullardan istifadə edərək xəstənin genetik kodunun dəyişdirilməsinə əsaslanır. Gen terapiyası agentləri bədənə müxtəlif yollarla, o cümlədən qana inyeksiya, hüceyrələrin toxumaya implantasiyası və ya nanohissəciklərin istifadəsi ilə daxil edilə bilər.

Gen terapiyası müxtəlif xəstəliklərin müalicəsində istifadə olunur. Məsələn, kistik fibroz (ağır tənəffüs problemlərinə səbəb olan genetik xəstəlik) kimi genetik xəstəlikləri olan xəstələr gen terapiyasından istifadə etməklə müalicə edilə bilər. Bu vəziyyətdə, gen terapiyası agenti venadaxili tətbiq oluna bilər və nəticədə kistik fibroza səbəb olan zülalların istehsalına cavabdeh olan geni təsir edə bilər. Gen terapiyasının istifadə oluna biləcəyi digər şərtlərə irsi qan xəstəlikləri, xərçəng, nevroloji və psixiatrik xəstəliklər daxildir.

Tədqiqatlar gen terapiyasının genetik xəstəliklərin müalicəsində kifayət qədər təsirli olduğunu göstərsə də, bu texnologiyadan istifadə edən elm adamları və həkimlərin üzləşdiyi bəzi çətinliklər var. Əksər inkişaflar ilkin mərhələdədir və gələcək inkişaf və təkmilləşdirmə üçün çoxlu vaxt və pul tələb olunur. Mühüm addım effektiv və təhlükəsiz gen terapiya agentlərinin hazırlanmasıdır. Bu müalicənin potensialı geniş olduğundan, gen terapiyasından geniş istifadə edilməzdən əvvəl təhlükəsizlik diqqətlə nəzərdən keçirilməli və sınaqdan keçirilməlidir.

Gen terapiyası xəstəlikləri müalicə etmək və davamlı terapevtik effekt əldə etmək üçün hüceyrənin genetik koduna müdaxilə etmək texnologiyasıdır. Elm adamları indi genetika və biotexnologiyadan istifadə edərək xəstələrin hüceyrələrindəki DNT-ni dəyişdirir və bir çoxlarının "şüurlu yenidən tellərin çəkilməsi" adlandırdığı şey yaradırlar.

Belə müdaxilənin bir nümunəsi patent ərizəsi vermək üçün Almaniyaya bu yaxınlarda etdiyimiz səfər idi. Mən və komandam ağ qan hüceyrələrindəki qüsuru düzəltməyi istəyən bir qrup alman alimi ilə işlədik. Bu qüsur bəzi insanlarda olur və genetik müdaxilə ilə düzəldilə bilər. Bu, gələcək dərmanların inkişafı üçün vacib bir cəhətdir. Amma prosesin incə təşkilati və hüquqi nüansları var idi, ona görə də biz bəzi maneələrdən qaçıb, digərlərini dəf etməli olduq.

Burada laboratoriyada yüksək ayırdetmə ekranlı güclü kompüterlərdən istifadə edərək RNT və zülalları ardıcıllıqla və proqramlaşdırmaq üçün texnologiyalardan istifadə edirik. Biz həmçinin genlərin düzgün hüceyrəyə düzgün çatdırılmasını təmin etmək üçün nuklein turşusu (RNT) üsulları və daşıyıcı zülallardan istifadə edərək gen ifadəsini idarə edə bilərik. Daha sonra biz sadəcə olaraq RNT və ya zülalın strukturunu layihələndirə və proqnozlaşdıra bilərik. Genetik redaktə və redaktə perspektivləri haqqında danışarkən insanların çoxunun nəzər saldığı bəzi şeylər bunlardır