Gen tedavisi

Gen terapisi genetik hastalıkların tedavisinde kullanılan tıbbi bir teknolojidir. Bu yöntem, gen terapisi ajanları adı verilen spesifik moleküller kullanılarak hastanın genetik kodunun değiştirilmesine dayanır. Gen terapisi ajanları vücuda, kana enjeksiyon, hücrelerin dokuya implantasyonu veya nanopartiküllerin kullanımı dahil olmak üzere çeşitli yollarla verilebilir.

Gen terapisi çeşitli hastalıkların tedavisinde kullanılmaktadır. Örneğin kistik fibroz (ciddi solunum sorunlarına neden olan genetik bir hastalık) gibi genetik hastalıkları olan hastalar, gen terapisi kullanılarak tedavi edilebilir. Bu durumda gen terapisi ajanı intravenöz olarak uygulanabilir ve sonuç olarak kistik fibrozise neden olan proteinlerin üretiminden sorumlu olan geni etkileyebilir. Gen terapisinin kullanılabileceği diğer durumlar arasında kalıtsal kan bozuklukları, kanser, nörolojik ve psikiyatrik bozukluklar yer alır.

Araştırmalar gen terapisinin genetik hastalıkların tedavisinde oldukça etkili olduğunu gösterse de bu teknolojiyi kullanan bilim insanları ve doktorların karşılaştığı bazı zorluklar var. Gelişmelerin çoğu erken aşamadadır ve daha fazla geliştirme ve iyileştirme için çok fazla zaman ve para gerektirir. Önemli bir adım, etkili ve güvenli gen terapisi ajanlarının geliştirilmesidir. Bu tedavinin potansiyeli geniş olduğundan, gen terapisi yaygın olarak kullanılmadan önce güvenliği dikkatle gözden geçirilmeli ve test edilmelidir.

Gen terapisi, hastalıkları iyileştirmek ve sürdürülebilir bir terapötik etki elde etmek amacıyla bir hücrenin genetik koduna müdahale eden bir teknolojidir. Bilim insanları artık hastaların hücrelerindeki DNA'yı değiştirmek için genetik ve biyoteknolojiyi kullanıyor ve birçok kişinin "bilinçli yeniden bağlantı" olarak adlandırdığı şeyi yaratıyor.

Bu tür müdahalelerin bir örneği, patent başvurusunda bulunmak üzere yakın zamanda Almanya'ya yaptığımız geziydi. Benden ve ekibimden beyaz kan hücrelerindeki bir kusuru düzeltmemizi isteyen bir grup Alman bilim adamıyla çalıştık. Bu kusur bazı kişilerde ortaya çıkar ve genetik müdahale ile düzeltilebilir. Bu gelecekteki ilaçların geliştirilmesi açısından önemli bir husustur. Ancak sürecin ince organizasyonel ve hukuki nüansları vardı, bu nedenle bazı engellerden kaçınmamız ve bazılarının üstesinden gelmemiz gerekiyordu.

Buradaki laboratuvarda, yüksek çözünürlüklü ekranlara sahip güçlü bilgisayarlar kullanarak RNA ve proteinleri dizilemek ve programlamak için teknolojiler kullanıyoruz. Ayrıca genlerin doğru hücreye doğru şekilde iletilmesini sağlamak için nükleik asit (RNA) tekniklerini ve taşıyıcı proteinleri kullanarak gen ekspresyonunu da kontrol edebiliriz. Daha sonra RNA veya proteinin yapısını basitçe tasarlayabilir ve tahmin edebiliriz. Genetik düzenleme ve düzenlemenin olasılıkları hakkında konuşurken çoğu insanın baktığı şeylerden bazıları şunlardır: