Thérapie génique

La thérapie génique est une technologie médicale utilisée pour traiter les maladies génétiques. Cette méthode repose sur la modification du code génétique d'un patient à l'aide de molécules spécifiques appelées agents de thérapie génique. Les agents de thérapie génique peuvent être introduits dans l’organisme de diverses manières, notamment par injection dans le sang, implantation de cellules dans les tissus ou utilisation de nanoparticules.

La thérapie génique est utilisée pour traiter diverses maladies. Par exemple, les patients atteints de maladies génétiques telles que la mucoviscidose (une maladie génétique qui provoque de graves problèmes respiratoires) peuvent être traités par thérapie génique. Dans ce cas, l'agent de thérapie génique peut être administré par voie intraveineuse et, par conséquent, affecter le gène responsable de la production de protéines responsables de la mucoviscidose. D'autres conditions pour lesquelles la thérapie génique peut être utilisée comprennent les troubles sanguins héréditaires, le cancer, les troubles neurologiques et psychiatriques.

Bien que la recherche ait montré que la thérapie génique est très efficace dans le traitement des maladies génétiques, les scientifiques et les médecins qui utilisent cette technologie se heurtent à certains défis. La plupart des développements en sont à leurs débuts et nécessitent beaucoup de temps et d’argent pour poursuivre leur développement et leur amélioration. Une étape importante consiste à développer des agents de thérapie génique efficaces et sûrs. Le potentiel de ce traitement étant vaste, sa sécurité doit être soigneusement examinée et testée avant que la thérapie génique ne soit largement utilisée.

La thérapie génique est une technologie permettant d'interférer avec le code génétique d'une cellule afin de guérir des maladies et d'obtenir un effet thérapeutique durable. Les scientifiques utilisent désormais la génétique et la biotechnologie pour modifier l'ADN à l'intérieur des cellules des patients, créant ainsi ce que beaucoup appelleraient un « recâblage conscient ».

Un exemple d’une telle intervention est notre récent voyage en Allemagne pour déposer une demande de brevet. Nous avons travaillé avec un groupe de scientifiques allemands qui souhaitaient que mon équipe et moi corrigions un défaut des globules blancs. Ce défaut survient chez certaines personnes et peut être corrigé par une intervention génétique. Il s’agit d’un aspect important pour le développement de futurs médicaments. Mais le processus présentait de subtiles nuances organisationnelles et juridiques, nous avons donc dû éviter certains obstacles et en surmonter d’autres.

Ici, au laboratoire, nous utilisons des technologies pour séquencer et programmer l’ARN et les protéines à l’aide d’ordinateurs puissants dotés d’écrans haute résolution. Nous pouvons également contrôler l’expression des gènes à l’aide de techniques d’acide nucléique (ARN) et de protéines transporteuses pour garantir la bonne transmission des gènes à la bonne cellule. Nous pouvons alors simplement concevoir et prédire la structure de l’ARN ou de la protéine. Ce sont quelques-unes des choses que la plupart des gens considèrent lorsqu’ils parlent des perspectives de l’édition et de l’édition génétiques.