Genterapi

Genterapi är en medicinsk teknik som används för att behandla genetiska sjukdomar. Denna metod bygger på att ändra en patients genetiska kod med hjälp av specifika molekyler som kallas genterapimedel. Genterapimedel kan införas i kroppen på en mängd olika sätt, inklusive injektion i blodet, implantation av celler i vävnad eller användning av nanopartiklar.

Genterapi används för att behandla olika sjukdomar. Till exempel kan patienter med genetiska sjukdomar som cystisk fibros (en genetisk sjukdom som orsakar allvarliga andningsproblem) behandlas med genterapi. I detta fall kan genterapimedlet administreras intravenöst och som ett resultat påverka genen som är ansvarig för produktionen av proteiner som orsakar cystisk fibros. Andra tillstånd för vilka genterapi kan användas inkluderar ärftliga blodsjukdomar, cancer, neurologiska och psykiatriska störningar.

Medan forskning har visat att genterapi är ganska effektiv vid behandling av genetiska sjukdomar, finns det vissa utmaningar för forskare och läkare som använder denna teknik. De flesta utvecklingar är i ett tidigt skede och kräver mycket tid och pengar för vidareutveckling och förbättring. Ett viktigt steg är utvecklingen av effektiva och säkra genterapimedel. Eftersom potentialen för denna behandling är bred måste säkerheten noggrant ses över och testas innan genterapi används allmänt.

Genterapi är en teknik för att interferera med en cells genetiska kod för att bota sjukdomar och uppnå en hållbar terapeutisk effekt. Forskare använder nu genetik och bioteknik för att förändra DNA inuti patientens celler, vilket skapar vad många skulle kalla en "medveten omkoppling".

Ett exempel på sådan intervention var vår senaste resa till Tyskland för att lämna in en patentansökan. Vi arbetade med en grupp tyska forskare som ville att jag och mitt team skulle korrigera en defekt i vita blodkroppar. Denna defekt förekommer hos vissa människor och kan korrigeras genom genetisk intervention. Detta är en viktig aspekt för utvecklingen av framtida läkemedel. Men processen hade subtila organisatoriska och juridiska nyanser, så vi var tvungna att undvika vissa hinder och övervinna andra.

Här i laboratoriet använder vi teknologier för att sekvensera och programmera RNA och proteiner med hjälp av kraftfulla datorer med högupplösta skärmar. Vi kan också kontrollera genuttrycket med hjälp av nukleinsyratekniker (RNA) och transportproteiner för att säkerställa korrekt leverans av gener till rätt cell. Vi kan sedan helt enkelt designa och förutsäga strukturen av RNA:t eller proteinet. Här är några av de saker som de flesta tittar på när de pratar om utsikterna för genetisk redigering och redigering