Terapi gen

Terapi gen adalah teknologi medis yang digunakan untuk mengobati penyakit genetik. Metode ini bergantung pada perubahan kode genetik pasien menggunakan molekul spesifik yang disebut agen terapi gen. Agen terapi gen dapat dimasukkan ke dalam tubuh melalui berbagai cara, termasuk injeksi ke dalam darah, implantasi sel ke dalam jaringan, atau penggunaan nanopartikel.

Terapi gen digunakan untuk mengobati berbagai penyakit. Misalnya, pasien dengan penyakit genetik seperti cystic fibrosis (penyakit genetik yang menyebabkan masalah pernapasan parah) dapat diobati dengan menggunakan terapi gen. Dalam hal ini, agen terapi gen dapat diberikan secara intravena dan, sebagai hasilnya, mempengaruhi gen yang bertanggung jawab untuk produksi protein yang menyebabkan fibrosis kistik. Kondisi lain yang memerlukan terapi gen termasuk kelainan darah bawaan, kanker, kelainan neurologis, dan kejiwaan.

Meskipun penelitian telah menunjukkan bahwa terapi gen cukup efektif dalam mengobati penyakit genetik, ada beberapa tantangan yang dihadapi oleh para ilmuwan dan dokter yang menggunakan teknologi ini. Sebagian besar pengembangan berada pada tahap awal dan memerlukan banyak waktu dan uang untuk pengembangan dan perbaikan lebih lanjut. Sebuah langkah penting adalah pengembangan agen terapi gen yang efektif dan aman. Karena potensi pengobatan ini luas, keamanannya harus ditinjau dan diuji secara cermat sebelum terapi gen digunakan secara luas.

Terapi gen adalah teknologi untuk mengintervensi kode genetik suatu sel guna menyembuhkan penyakit dan mencapai efek terapeutik yang berkelanjutan. Para ilmuwan kini menggunakan genetika dan bioteknologi untuk mengubah DNA di dalam sel pasien, menciptakan apa yang oleh banyak orang disebut sebagai "pengaturan ulang secara sadar".

Salah satu contoh intervensi tersebut adalah perjalanan kami baru-baru ini ke Jerman untuk mengajukan permohonan paten. Kami bekerja dengan sekelompok ilmuwan Jerman yang menginginkan saya dan tim memperbaiki kerusakan pada sel darah putih. Cacat ini terjadi pada beberapa orang dan dapat diperbaiki dengan intervensi genetik. Ini merupakan aspek penting untuk pengembangan obat masa depan. Namun prosesnya memiliki nuansa organisasi dan hukum yang tidak kentara, sehingga kami harus menghindari beberapa hambatan dan mengatasi hambatan lainnya.

Di laboratorium ini, kami menggunakan teknologi untuk mengurutkan dan memprogram RNA dan protein menggunakan komputer canggih dengan layar resolusi tinggi. Kita juga dapat mengontrol ekspresi gen menggunakan teknik asam nukleat (RNA) dan protein pengangkut untuk memastikan pengiriman gen yang benar ke sel yang benar. Kita kemudian dapat merancang dan memprediksi struktur RNA atau protein. Ini adalah beberapa hal yang dilihat kebanyakan orang ketika berbicara tentang prospek penyuntingan dan penyuntingan gen