Geeniterapia

Geeniterapia on lääketieteellinen tekniikka, jota käytetään geneettisten sairauksien hoitoon. Tämä menetelmä perustuu potilaan geneettisen koodin muuttamiseen käyttämällä tiettyjä molekyylejä, joita kutsutaan geeniterapia-aineiksi. Geeniterapia-aineita voidaan viedä kehoon monin eri tavoin, mukaan lukien injektio vereen, solujen istuttaminen kudokseen tai nanopartikkelien käyttö.

Geeniterapiaa käytetään erilaisten sairauksien hoitoon. Esimerkiksi potilaita, joilla on geneettisiä sairauksia, kuten kystinen fibroosi (vakavia hengitysvaikeuksia aiheuttava geneettinen sairaus), voidaan hoitaa geeniterapialla. Tässä tapauksessa geeniterapia-ainetta voidaan antaa suonensisäisesti ja sen seurauksena vaikuttaa geeniin, joka on vastuussa kystistä fibroosia aiheuttavien proteiinien tuotannosta. Muita sairauksia, joihin geeniterapiaa voidaan käyttää, ovat perinnölliset verihäiriöt, syöpä, neurologiset ja psykiatriset häiriöt.

Vaikka tutkimukset ovat osoittaneet, että geeniterapia on varsin tehokas geneettisten sairauksien hoidossa, tätä tekniikkaa käyttävät tutkijat ja lääkärit kohtaavat joitain haasteita. Useimmat kehitystyöt ovat varhaisessa vaiheessa ja vaativat paljon aikaa ja rahaa jatkokehitykseen ja parantamiseen. Tärkeä askel on tehokkaiden ja turvallisten geeniterapia-aineiden kehittäminen. Koska tämän hoidon mahdollisuudet ovat laajat, turvallisuus on tarkasteltava huolellisesti ja testattava ennen geeniterapian laajaa käyttöä.

Geeniterapia on teknologia, jolla häiritään solun geneettistä koodia sairauksien parantamiseksi ja kestävän terapeuttisen vaikutuksen saavuttamiseksi. Tiedemiehet käyttävät nyt genetiikkaa ja biotekniikkaa muuttaakseen DNA:ta potilaiden soluissa ja luovat sen, mitä monet kutsuvat "tietoiseksi uudelleenjohdotukseksi".

Yksi esimerkki tällaisesta puuttumisesta oli äskettäinen matkamme Saksaan patenttihakemuksen jättämiseksi. Työskentelimme ryhmän saksalaisten tiedemiesten kanssa, jotka halusivat minun ja tiimini korjaavan valkosolujen puutteen. Tämä vika esiintyy joillakin ihmisillä, ja se voidaan korjata geneettisellä interventiolla. Tämä on tärkeä näkökohta tulevaisuuden lääkkeiden kehittämisessä. Mutta prosessissa oli hienovaraisia ​​organisatorisia ja oikeudellisia vivahteita, joten meidän oli vältettävä joitain esteitä ja voitettava toiset.

Täällä laboratoriossa käytämme tekniikoita RNA:n ja proteiinien sekvensoimiseen ja ohjelmoimiseen käyttämällä tehokkaita tietokoneita korkearesoluutioisilla näytöillä. Voimme myös kontrolloida geenien ilmentymistä käyttämällä nukleiinihappo (RNA) tekniikoita ja kuljettajaproteiineja varmistaaksemme geenien oikean toimituksen oikeaan soluun. Voimme sitten yksinkertaisesti suunnitella ja ennustaa RNA:n tai proteiinin rakenteen. Tässä on joitain asioita, joita useimmat ihmiset katsovat puhuessaan geneettisen muokkauksen ja editoinnin mahdollisuuksista