Gentherapie

Bei der Gentherapie handelt es sich um eine medizinische Technologie, die zur Behandlung genetisch bedingter Krankheiten eingesetzt wird. Bei dieser Methode wird der genetische Code eines Patienten mithilfe spezifischer Moleküle, sogenannter Gentherapiewirkstoffe, verändert. Gentherapeutika können auf verschiedene Weise in den Körper eingebracht werden, beispielsweise durch Injektion ins Blut, Implantation von Zellen in Gewebe oder durch den Einsatz von Nanopartikeln.

Die Gentherapie wird zur Behandlung verschiedener Krankheiten eingesetzt. Beispielsweise können Patienten mit genetisch bedingten Erkrankungen wie Mukoviszidose (einer genetisch bedingten Erkrankung, die schwere Atemprobleme verursacht) mithilfe einer Gentherapie behandelt werden. In diesem Fall kann das Gentherapiemittel intravenös verabreicht werden und dadurch das Gen beeinflussen, das für die Produktion von Proteinen verantwortlich ist, die Mukoviszidose verursachen. Andere Erkrankungen, bei denen eine Gentherapie eingesetzt werden kann, sind erbliche Blutkrankheiten, Krebs sowie neurologische und psychiatrische Störungen.

Während die Forschung gezeigt hat, dass die Gentherapie bei der Behandlung genetischer Krankheiten sehr wirksam ist, stehen Wissenschaftler und Ärzte, die diese Technologie einsetzen, vor einigen Herausforderungen. Die meisten Entwicklungen befinden sich in einem frühen Stadium und erfordern viel Zeit und Geld für die Weiterentwicklung und Verbesserung. Ein wichtiger Schritt ist die Entwicklung wirksamer und sicherer Gentherapie-Wirkstoffe. Da das Potenzial dieser Behandlung groß ist, muss die Sicherheit sorgfältig geprüft und getestet werden, bevor die Gentherapie in großem Umfang eingesetzt wird.

Bei der Gentherapie handelt es sich um eine Technologie, mit der in den genetischen Code einer Zelle eingegriffen wird, um Krankheiten zu heilen und eine nachhaltige therapeutische Wirkung zu erzielen. Wissenschaftler nutzen nun Genetik und Biotechnologie, um die DNA in den Zellen von Patienten zu verändern und so etwas zu bewirken, was viele als „bewusste Neuverkabelung“ bezeichnen würden.

Ein Beispiel für eine solche Intervention war unsere jüngste Reise nach Deutschland, um eine Patentanmeldung einzureichen. Wir haben mit einer Gruppe deutscher Wissenschaftler zusammengearbeitet, die wollten, dass ich und mein Team einen Defekt in weißen Blutkörperchen korrigieren. Dieser Defekt tritt bei manchen Menschen auf und kann durch genetische Eingriffe korrigiert werden. Dies ist ein wichtiger Aspekt für die Entwicklung zukünftiger Medikamente. Da der Prozess jedoch subtile organisatorische und rechtliche Nuancen aufwies, mussten wir einige Hindernisse umgehen und andere überwinden.

Hier im Labor nutzen wir Technologien zur Sequenzierung und Programmierung von RNA und Proteinen auf leistungsstarken Computern mit hochauflösenden Bildschirmen. Wir können die Genexpression auch mithilfe von Nukleinsäuretechniken (RNA) und Transportproteinen steuern, um die korrekte Lieferung von Genen an die richtige Zelle sicherzustellen. Wir können dann einfach die Struktur der RNA oder des Proteins entwerfen und vorhersagen. Dies sind einige der Dinge, auf die die meisten Menschen achten, wenn sie über die Aussichten der Genbearbeitung und -bearbeitung sprechen