Terapia genetica

La terapia genica è una tecnologia medica utilizzata per trattare le malattie genetiche. Questo metodo si basa sulla modifica del codice genetico di un paziente utilizzando molecole specifiche chiamate agenti di terapia genica. Gli agenti della terapia genica possono essere introdotti nell'organismo in vari modi, tra cui l'iniezione nel sangue, l'impianto di cellule nei tessuti o l'uso di nanoparticelle.

La terapia genica viene utilizzata per trattare diverse malattie. Ad esempio, i pazienti affetti da malattie genetiche come la fibrosi cistica (una malattia genetica che causa gravi problemi respiratori) possono essere curati mediante la terapia genica. In questo caso, l'agente di terapia genica può essere somministrato per via endovenosa e, di conseguenza, influenzare il gene responsabile della produzione delle proteine ​​che causano la fibrosi cistica. Altre condizioni per le quali può essere utilizzata la terapia genica comprendono malattie ereditarie del sangue, cancro, disturbi neurologici e psichiatrici.

Sebbene la ricerca abbia dimostrato che la terapia genica è piuttosto efficace nel trattamento delle malattie genetiche, ci sono alcune sfide che scienziati e medici devono affrontare nell’utilizzo di questa tecnologia. La maggior parte degli sviluppi sono in una fase iniziale e richiedono molto tempo e denaro per ulteriori sviluppi e miglioramenti. Un passo importante è lo sviluppo di agenti di terapia genica efficaci e sicuri. Poiché il potenziale di questo trattamento è ampio, la sicurezza deve essere attentamente esaminata e testata prima che la terapia genica venga ampiamente utilizzata.

La terapia genica è una tecnologia per interferire con il codice genetico di una cellula al fine di curare malattie e ottenere un effetto terapeutico sostenibile. Gli scienziati stanno ora utilizzando la genetica e la biotecnologia per modificare il DNA all’interno delle cellule dei pazienti, creando quello che molti chiamerebbero un “ricablaggio consapevole”.

Un esempio di tale intervento è stato il nostro recente viaggio in Germania per depositare una domanda di brevetto. Abbiamo lavorato con un gruppo di scienziati tedeschi che volevano che io e il mio team correggessimo un difetto nei globuli bianchi. Questo difetto si verifica in alcune persone e può essere corretto mediante intervento genetico. Questo è un aspetto importante per lo sviluppo di futuri farmaci. Ma il processo presentava sottili sfumature organizzative e legali, quindi abbiamo dovuto evitare alcuni ostacoli e superarne altri.

Qui in laboratorio utilizziamo tecnologie per sequenziare e programmare RNA e proteine ​​utilizzando potenti computer con schermi ad alta risoluzione. Possiamo anche controllare l'espressione genica utilizzando tecniche di acido nucleico (RNA) e proteine ​​trasportatrici per garantire il corretto trasferimento dei geni alla cellula corretta. Possiamo quindi semplicemente progettare e prevedere la struttura dell'RNA o della proteina. Ecco alcune delle cose che la maggior parte delle persone guarda quando parla delle prospettive dell'editing e dell'editing genetico