肝硬変を伴うびまん性グリコーゲン症
肝硬変を伴うびまん性グリコーゲン症は、IV 型グリコーゲン症とも呼ばれる疾患です。肝臓、筋肉、その他の組織におけるグリコーゲン分岐酵素系酵素の欠乏によって引き起こされます。
この酵素の欠如により、異常なグリコーゲンが肝細胞に蓄積し、進行性の線維化が発生し、続いて肝硬変が発症します。臨床症状には、肝腫大、低血糖、成長遅延、肝不全などがあります。
診断は臨床像、生化学分析、遺伝子検査に基づいて行われます。治療は主に対症療法であり、単純な炭水化物を制限した食事や頻繁な食事、さらには末期肝不全が発生した場合の肝移植などが含まれます。予後は病気の進行速度と合併症の発生によって異なります。