Le syndrome de Gougereau-Hailey est une maladie autosomique dominante résultant de mutations des gènes PTPN11 et CASC9. Ces gènes codent pour une protéine tyrosine kinase phosphatase, impliquée dans la régulation de nombreux processus cellulaires, notamment les réponses immunitaires, la croissance et la différenciation. Dans le syndrome de Gougereau-Hailey, la mutation perturbe le fonctionnement normal de cette phosphatase, ce qui entraîne de nombreux symptômes et complications, jusqu'au décès du patient. Bien que le syndrome ait été décrit il y a plus de 150 ans, sa cause exacte et son mécanisme génétique ne sont pas encore entièrement compris.
Les gènes PTPN 11 et CASC9 sont situés sur des chromosomes différents, ils sont donc probablement associés à différentes branches évolutives du genre humain. De plus, certaines familles présentent des mutations dans un gène PTPN et n’affectent pas CASC, tandis que d’autres familles présentent des mutations dans CASC mais n’affectent pas PTPN. Cela suggère que ces gènes doivent être importants pour le développement de certains tissus et lignées cellulaires, et que cela peut également indiquer différentes voies de transmission de la maladie. Le résultat final du syndrome de Gougereau-Hailey est une maladie multisystémique grave, comprenant une pustulose, une infiltration et une fibrose du visage, une atteinte de la peau et des tissus mous, des problèmes gastro-intestinaux, de la fièvre, une anémie et une nécrose des tissus. Ils peuvent être graves et mortels s’ils ne sont pas traités.
L'un des symptômes les plus frappants et les plus courants de ce syndrome est une variété de lésions cutanées, également connues sous le nom de « gooseros ». Ces lésions cutanées douloureuses sont souvent présentes dans les cas graves du syndrome et provoquent souvent des douleurs intenses et une détérioration générale. Le syndrome de Goodger-Hailey affecte grandement la qualité de vie des patients. Il n’existe aucun traitement efficace contre le syndrome de Goodger-Hailey ; le traitement est principalement symptomatique. Le traitement comprend des antibiotiques, des immunosuppresseurs, des corticostéroïdes, des analgésiques et une thérapie physique.