Gougereau-Hailey 증후군은 PTPN11 및 CASC9 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 상염색체 우성 질환입니다. 이들 유전자는 면역 반응, 성장 및 분화를 포함하여 세포 내 많은 과정의 조절에 관여하는 단백질 티로신 키나제 포스파타제를 암호화합니다. Gougereau-Hailey 증후군에서 돌연변이는 이 포스파타제의 정상적인 기능을 방해하여 환자의 사망을 포함하여 많은 증상과 합병증을 유발합니다. 이 증후군은 150여년 전에 기술되었지만 정확한 원인과 유전적 메커니즘은 아직 완전히 이해되지 않았습니다.
PTPN 11과 CASC9 유전자는 서로 다른 염색체에 위치하므로 인간 속의 서로 다른 진화 가지와 연관될 가능성이 높습니다. 또한 일부 가족은 하나의 PTPN 유전자에 돌연변이가 있어 CASC에 영향을 미치지 않는 반면, 다른 가족은 CASC에 돌연변이가 있지만 PTPN에 영향을 미치지 않습니다. 이는 이들 유전자가 특정 조직 및 세포주의 발달에 중요해야 하며, 또한 이것이 다른 질병 경로를 나타낼 수 있음을 시사합니다. Gougereau-Hailey 증후군의 최종 결과는 농포증, 안면 침윤 및 섬유증, 피부 및 연조직 침범, 위장 문제, 발열, 빈혈 및 조직 괴사를 포함한 심각한 다기관 질환입니다. 치료하지 않고 방치하면 심각하고 치명적일 수 있습니다.
이 증후군의 가장 눈에 띄고 흔한 증상 중 하나는 "구세로스(gooseros)"라고도 알려진 다양한 피부 병변입니다. 이러한 고통스러운 피부 병변은 증후군의 심한 경우에 종종 나타나며 종종 심한 통증과 전반적인 악화를 유발합니다. 구거-헤일리 증후군은 환자의 삶의 질에 큰 영향을 미칩니다. 구거-헤일리 증후군에는 효과적인 치료법이 없으며 주로 대증요법으로 치료합니다. 치료에는 항생제, 면역억제제, 코르티코스테로이드, 진통제, 물리 치료가 포함됩니다.