Aplasia organ hematopoietik adalah penyakit genetik langka yang menyebabkan terganggunya fungsi sumsum tulang. Akibatnya, kadar leukosit dan trombosit dalam darah pasien menurun. Penyakit ini dapat ditemukan di Afrika, Asia, Amerika dan wilayah lain di dunia.
Dalam kebanyakan kasus, patologi ini terjadi pada anak-anak berusia 4 hingga 7 tahun dan biasanya tidak menunjukkan gejala atau dengan gejala ringan. Namun, dalam beberapa kasus, pasien mungkin mengalami bentuk aplasia parah, yang ditandai dengan defisiensi imun tingkat tinggi, anemia, dan infeksi kronis.
Karena patologi ini berhubungan dengan kelainan genetik, pengobatan aplasia organ hematopoietik biasanya dikaitkan dengan koreksi genetik. Pada saat yang sama, metode koreksi genetik modern dapat secara signifikan memperbaiki kondisi pasien dan mengurangi risiko komplikasi yang terkait dengan patologi sistem hematopoietik.