L'aplasie des organes hématopoïétiques est une maladie génétique rare qui entraîne une perturbation de la moelle osseuse. En conséquence, le taux de leucocytes et de plaquettes dans le sang du patient diminue. Cette maladie peut être trouvée en Afrique, en Asie, en Amérique et dans d'autres régions du monde.
Dans la plupart des cas, cette pathologie survient chez les enfants âgés de 4 à 7 ans et est généralement asymptomatique ou présentant des symptômes mineurs. Cependant, dans certains cas, les patients peuvent présenter des formes sévères d'aplasie, caractérisées par un degré élevé de déficit immunitaire, d'anémie et d'infections chroniques.
Cette pathologie étant associée à des troubles génétiques, le traitement de l'aplasie de l'organe hématopoïétique est généralement associé à une correction génétique. Dans le même temps, les méthodes modernes de correction génétique peuvent améliorer considérablement l’état du patient et réduire le risque de développer des complications associées à une pathologie du système hématopoïétique.