Hematopoietik organların aplazisi, kemik iliğinin bozulmasına yol açan nadir bir genetik hastalıktır. Bunun sonucunda hastanın kanındaki lökosit ve trombosit düzeyi azalır. Bu hastalığa Afrika, Asya, Amerika ve dünyanın diğer bölgelerinde rastlanabilmektedir.
Çoğu durumda, bu patoloji 4 ila 7 yaş arası çocuklarda görülür ve genellikle asemptomatiktir veya hafif semptomlarla seyreder. Bununla birlikte, bazı durumlarda hastalar, yüksek derecede bağışıklık yetersizliği, anemi ve kronik enfeksiyonlarla karakterize edilen ciddi aplazi formlarıyla karşılaşabilirler.
Bu patoloji genetik bozukluklarla ilişkili olduğundan hematopoietik organ aplazisinin tedavisi genellikle genetik düzeltmeyle ilişkilidir. Aynı zamanda, modern genetik düzeltme yöntemleri hastanın durumunu önemli ölçüde iyileştirebilir ve hematopoietik sistemin patolojisine bağlı komplikasyon gelişme riskini azaltabilir.