Aplasie van de hematopoietische organen is een zeldzame genetische ziekte die leidt tot verstoring van het beenmerg. Als gevolg hiervan neemt het aantal leukocyten en bloedplaatjes in het bloed van de patiënt af. Deze ziekte kan worden aangetroffen in Afrika, Azië, Amerika en andere delen van de wereld.
In de meeste gevallen komt deze pathologie voor bij kinderen van 4 tot 7 jaar en is meestal asymptomatisch of met lichte symptomen. In sommige gevallen kunnen patiënten echter ernstige vormen van aplasie ervaren, die worden gekenmerkt door een hoge mate van immuundeficiëntie, bloedarmoede en chronische infecties.
Omdat deze pathologie geassocieerd is met genetische aandoeningen, wordt de behandeling van aplasie van het hematopoietische orgaan meestal geassocieerd met genetische correctie. Tegelijkertijd kunnen moderne methoden voor genetische correctie de toestand van de patiënt aanzienlijk verbeteren en het risico op het ontwikkelen van complicaties die verband houden met pathologie van het hematopoietische systeem verminderen.