Ax-Antitripsina é um inibidor de protease de baixo peso molecular que suprime a atividade de muitas enzimas proteolíticas: tripsina, quimotripsina, plasmina, trombina, elastase, hialuronidase, proteases de leucócitos, macrófagos, microrganismos, etc. deficiência de Ax-anti-tripsina - uma glicoproteína sintetizada no fígado. Em 0,03-0,015% (ou seja, 1 em 3.000-6.000) recém-nascidos, a atividade da α1-antitripsina é drasticamente reduzida.
A deficiência de Oc1-antitripsina leva ao aumento do acúmulo de enzimas proteolíticas e subsequente dano tecidual. Sabe-se, entretanto, que com a deficiência de a1-antitripsina, os danos aos pulmões e ao fígado nem sempre são graves e irreversíveis. Aparentemente, este défice pode ser compensado por outros mecanismos.
Quadro clínico:
Já no período neonatal ocorre aumento do fígado, desenvolvimento de icterícia, descoloração das fezes, escurecimento da urina por colestase. A colestase pode ser incompleta e então a gravidade do quadro clínico varia.
Estudos laboratoriais indicam a presença de hiperbilirrubinemia conjugada, hipercolesterolemia, aumento da fosfatase alcalina e aumento moderado da atividade das transaminases sanguíneas.
Esse padrão costuma ser observado até a 10ª semana de vida e desaparece espontaneamente no final do primeiro semestre. No futuro, pode ocorrer cirrose hepática com suas manifestações típicas ou icterícia frequentemente recorrente com coceira e hipercolesterolemia grave.
Na forma pulmonar, ocorre com mais frequência um quadro de enfisema progressivo, mas podem ser observadas síndrome obstrutiva recorrente, bronquite recorrente e pneumonia de repetição.
O diagnóstico é estabelecido com base na história médica, sintomas clínicos e detecção de baixos níveis de ots-antitripsina. O diagnóstico diferencial é feito com atresia biliar, icterícia de diversas origens e doenças de imunodeficiência.
Tratamento: Não existe terapia específica. Na presença de infecção - terapia antibacteriana ativa.
O prognóstico é desfavorável.