Ax-Antitripsin, birçok proteolitik enzimin aktivitesini baskılayan düşük moleküllü bir proteaz inhibitörüdür: trypsin, kimotripsin, plazmin, trombin, elastaz, hiyalüronidaz, lökosit proteazları, makrofajlar, mikroorganizmalar, vb. Bir dizi kalıtsal hastalık, Karaciğerde sentezlenen bir glikoprotein olan Ax-anti-tripsin eksikliği. %0,03-0,015 (yani 3000-6000'de 1) yenidoğanda, α1-antitripsin aktivitesi keskin bir şekilde azalır.
Oc1-antitripsin eksikliği, proteolitik enzimlerin birikiminin artmasına ve ardından doku hasarına yol açar. Ancak a1-antitripsin eksikliğinde akciğer ve karaciğerdeki hasarın her zaman ciddi ve geri döndürülemez olmadığı bilinmektedir. Görünüşe göre bu açık başka mekanizmalarla telafi edilebilir.
Klinik tablo:
Zaten yenidoğan döneminde karaciğerde büyüme, sarılık gelişimi, dışkıda renk değişikliği, kolestaz nedeniyle idrarın koyulaşması vardır. Kolestaz eksik olabilir ve ardından klinik tablonun şiddeti değişir.
Laboratuvar çalışmaları konjuge hiperbilirubinemi, hiperkolesterolemi, artmış alkalin fosfataz ve kan transaminaz aktivitesinde orta derecede bir artışın varlığını göstermektedir.
Bu patern genellikle yaşamın 10. haftasına kadar görülür ve yılın ilk yarısının sonunda kendiliğinden kaybolur. Gelecekte, tipik belirtileri olan karaciğer sirozu veya sıklıkla kaşıntı ve şiddetli hiperkolesterolemi ile tekrarlayan sarılık gelişebilir.
Pulmoner formda en sık ilerleyici amfizem tablosu ortaya çıkar, ancak tekrarlayan obstrüktif sendrom, tekrarlayan bronşit ve tekrarlayan pnömoni de görülebilir.
Tanı tıbbi öykü, klinik semptomlar ve düşük ots-antitripsin düzeylerinin saptanması temel alınarak konur. Ayırıcı tanı biliyer atrezi, çeşitli kökenlerden sarılık ve immün yetmezlik hastalıkları ile gerçekleştirilir.
Tedavi: Spesifik bir tedavisi yoktur. Enfeksiyon varlığında - aktif antibakteriyel tedavi.
Prognoz olumsuzdur.