Thérapie génique

La thérapie génique est un traitement visant à débarrasser une personne de toute maladie génétique en introduisant des gènes normaux dans son corps à l'aide de méthodes de génie génétique, afin qu'ils puissent surmonter les effets de gènes défectueux. L'approche la plus radicale dans ce cas est l'introduction de gènes normaux à un stade très précoce du développement embryonnaire humain, afin que le nouveau gène puisse se connecter aux cellules germinales (ovule et spermatozoïde) et que la personne hérite des caractéristiques que porte ce gène. . Cependant, cette approche n'est pas absolument sûre et éthiquement justifiée, puisque les conséquences d'une telle introduction de gène affecteront par la suite tous les descendants de la personne ayant subi une telle opération ; par conséquent, cette méthode n'est pratiquement pas utilisée en médecine. Dans la thérapie génique des cellules somatiques, un gène sain est introduit dans des cellules somatiques (telles que les cellules souches de la moelle osseuse), à ​​partir desquelles d'autres cellules se développent. Toutes les nouvelles cellules qui apparaissent sur la base de ces cellules modifiées seront tout à fait normales, et si elles sont présentes dans le corps en quantité suffisante, alors la maladie humaine sera éliminée (les gènes défectueux resteront cependant dans les cellules germinales, mais leur influence sera supprimée). Actuellement, la thérapie génique est le plus souvent réalisée pour traiter des maladies causées par la présence d'un défaut dans un gène récessif, afin que le défaut existant puisse être éliminé par l'introduction d'un allèle normal (traitement des maladies associées à la présence de défauts dans les gènes dominants ( par exemple, la maladie de Huntington) nécessite la modification ou le remplacement d'un allèle défectueux lorsque son effet s'exprime en présence d'un allèle normal). Des exemples de telles maladies récessives comprennent le déficit en adénosine désaminase (déficit en ADA) et la dégénérescence fibrokystique. De nombreuses expériences modèles liées à la thérapie génique ont déjà été réalisées : des cellules souches lymphocytaires sont prélevées dans le corps du patient à l’aide d’anticorps monoclonaux, qui sont ensuite cultivés avec des rétrovirus génétiquement programmés pour qu’ils contiennent le gène ADA normal (voir Carrier). Ainsi, ce gène se connecte aux cellules souches qui, une fois de retour dans la moelle osseuse du patient, commencent à y produire des lymphocytes normaux. Les expériences cliniques de thérapie génique pour la dégénérescence fibrokystique consistent à utiliser des liposomes pour introduire un gène normal dans les poumons de personnes malades à l'aide d'un inhalateur. Des recherches sont également menées sur la thérapie génique pour certains types de cancer (par exemple, le mélanome et le cancer du sein). DANS Dans ce cas, des gènes sont introduits dans les tissus affectés par les cellules cancéreuses, ce qui accélère la formation de substances détruisant les cellules tumorales.

La thérapie génique est un traitement visant à débarrasser une personne de toute maladie génétique en introduisant des gènes normaux dans son organisme à l'aide de méthodes de génie génétique. L’objectif est de surmonter les effets des gènes défectueux au détriment des gènes normaux.

L’approche la plus radicale consiste à introduire des gènes normaux à un stade très précoce du développement embryonnaire, afin que le nouveau gène se combine aux cellules germinales et que la personne hérite des traits qu’il porte. Cependant, cette méthode est dangereuse et contraire à l'éthique, car... affectera tous les descendants. Par conséquent, il n’est pratiquement pas utilisé en médecine.

Dans la thérapie génique des cellules somatiques, un gène sain est introduit dans les cellules somatiques, telles que les cellules souches de la moelle osseuse. Toutes les nouvelles cellules qui se développent à partir des cellules modifiées seront normales. S’il y en a suffisamment, la maladie peut être guérie, même si les gènes défectueux resteront dans les cellules germinales.

Le plus souvent, la thérapie génique est utilisée pour les maladies dues à un défaut d'un gène récessif, afin d'éliminer le défaut en introduisant un allèle normal. Pour traiter les maladies causées par des défauts dans les gènes dominants, le remplacement de l'allèle défectueux lui-même est nécessaire.

Des exemples de maladies récessives sont le déficit en adénosine désaminase et la mucoviscidose. Des expériences sont menées pour transférer un gène normal dans des cellules souches à l'aide de rétrovirus génétiquement modifiés.

Dans la mucoviscidose, la possibilité d'introduire le gène dans les poumons à l'aide de liposomes est à l'étude. La thérapie génique est également étudiée pour certains types de cancer en introduisant des gènes qui accélèrent la destruction des cellules tumorales.

Thérapie génique : traitement du futur

Au cours des dernières décennies, la thérapie génique est devenue l’un des domaines les plus innovants et prometteurs de la médecine. Cette méthode de traitement vise à éliminer les maladies génétiques en introduisant des gènes normaux dans le corps du patient. La thérapie génique ouvre de nouvelles possibilités pour lutter contre des maladies héréditaires et acquises auparavant considérées comme incurables.

Le principe de base de la thérapie génique est de remplacer ou de modifier les gènes défectueux responsables d'une maladie spécifique. Il existe plusieurs approches pour réaliser une thérapie génique, mais les plus courantes sont la thérapie par cellules germinales et la thérapie par cellules somatiques.

En thérapie cellulaire germinale, les gènes normaux sont introduits tôt dans le développement embryonnaire. Cela permet au nouveau gène d'être intégré dans le génome des cellules embryonnaires et de se transmettre à tous les descendants de cet organisme. Cependant, cette méthode est éthiquement complexe et potentiellement dangereuse, puisque ses conséquences peuvent affecter non seulement les descendants directs, mais également les générations suivantes.

La thérapie cellulaire somatique, quant à elle, vise à introduire des gènes normaux dans des tissus ou organes spécifiques du patient. Dans ce cas, les gènes sont introduits dans les cellules somatiques, qui se transforment ensuite en cellules saines du corps. Cette approche évite de transmettre des gènes à la progéniture et limite l’effet du traitement uniquement sur un organe ou un tissu spécifique.

Actuellement, la thérapie génique est largement utilisée pour traiter les maladies causées par des défauts dans les gènes récessifs. Un exemple réussi de thérapie génique est le traitement du déficit en adénosine désaminase (déficit en ADA) et de la dégénérescence fibrokystique. En cas de déficit en ADA, le gène normal est inséré dans les cellules souches du patient puis renvoyé dans le corps du patient. De cette manière, les cellules souches commencent à produire des lymphocytes normaux, ce qui permet de corriger la déficience et de restaurer le système immunitaire.

Les liposomes sont utilisés dans le traitement de la dégénérescence fibrokystique pour délivrer des