Генна терапия

Генната терапия е лечение, насочено към избавяне на човек от всяко генетично заболяване чрез въвеждане на нормални гени в тялото му с помощта на методи на генно инженерство, така че те да могат да преодолеят ефектите на дефектните гени. Най-радикалният подход в случая е въвеждането на нормални гени на много ранен етап от ембрионалното развитие на човека, така че новият ген да може да се свърже със зародишните клетки (яйцеклетка и сперма) и човекът да наследи характеристиките, които носи този ген. . Този подход обаче не е абсолютно безопасен и етично обоснован, тъй като последствията от такова въвеждане на ген впоследствие ще засегнат всички потомци на лицето, което е претърпяло такава операция; следователно този метод практически не се използва в медицината. При генната терапия на соматични клетки здрав ген се въвежда в соматични клетки (като стволови клетки от костен мозък), от които се развиват други клетки. Всички нови клетки, които се появяват на базата на тези модифицирани клетки, ще бъдат напълно нормални и ако те присъстват в тялото в достатъчни количества, тогава човешкото заболяване ще бъде елиминирано (дефектните гени обаче ще останат в зародишните клетки, но тяхното влияние ще бъде потиснато). Понастоящем генната терапия най-често се извършва за лечение на заболявания, причинени от наличието на дефект в един рецесивен ген, така че съществуващият дефект да може да бъде елиминиран чрез въвеждане на нормален алел (лечение на заболявания, свързани с наличието на дефекти в доминантни гени ( например болестта на Хънтингтън) изисква модификация или замяна на дефектен алел, когато ефектът му се изразява в присъствието на нормален алел). Примери за такива рецесивни заболявания включват дефицит на аденозин деаминаза (дефицит на ADA) и фиброкистозна дегенерация. Вече са проведени достатъчно моделни експерименти, свързани с генната терапия: лимфоцитни стволови клетки се вземат от тялото на пациента с помощта на моноклонални антитела, които след това се отглеждат заедно с ретровируси, генетично програмирани така, че да съдържат нормалния ADA ген (виж Преносител). Така този ген се свързва със стволовите клетки, които, след като се върнат в костния мозък на пациента, започват да произвеждат там нормални лимфоцити. Клиничните експерименти, включващи генна терапия за фиброкистозна дегенерация, включват използване на липозоми за въвеждане на нормален ген в белите дробове на болни хора с помощта на инхалатор. Провеждат се и изследвания за генна терапия за определени видове рак (напр. меланом и рак на гърдата). IN В този случай в засегнатата от раковите клетки тъкан се въвеждат гени, които ускоряват образуването на вещества, които унищожават туморните клетки.

Генната терапия е лечение, насочено към избавяне на човек от всяко генетично заболяване чрез въвеждане на нормални гени в тялото му с помощта на методи на генно инженерство. Целта е да се преодолеят ефектите на дефектните гени за сметка на нормалните.

Най-радикалният подход е да се въведат нормални гени на много ранен етап от ембрионалното развитие, така че новият ген да се комбинира със зародишните клетки и човекът да наследи чертите, които носи. Този метод обаче не е безопасен и неетичен, тъй като... ще засегне всички потомци. Поради това практически не се използва в медицината.

При генната терапия на соматични клетки здрав ген се въвежда в соматични клетки, като стволови клетки от костен мозък. Всички нови клетки, които се развиват от модифицираните, ще бъдат нормални. Ако има достатъчно от тях, болестта може да бъде излекувана, въпреки че дефектните гени ще останат в зародишните клетки.

Най-често генната терапия се използва при заболявания, дължащи се на дефект в един рецесивен ген, за да се елиминира дефектът чрез въвеждане на нормален алел. За лечение на заболявания, причинени от дефекти в доминантните гени, се изисква замяна на самия дефектен алел.

Примери за рецесивни заболявания са дефицит на аденозин деаминаза и кистозна фиброза. Провеждат се експерименти за прехвърляне на нормален ген в стволови клетки с помощта на генетично модифицирани ретровируси.

При кистозна фиброза се изследва възможността за въвеждане на гена в белите дробове с помощта на липозоми. Генната терапия също се изследва за някои видове рак чрез въвеждане на гени, които ускоряват разрушаването на туморните клетки.

Генна терапия: Лечение на бъдещето

През последните десетилетия генната терапия се превърна в една от най-иновативните и обещаващи области в медицината. Този метод на лечение има за цел да елиминира генетични заболявания чрез въвеждане на нормални гени в тялото на пациента. Генната терапия разкрива нови възможности за борба с наследствени и придобити заболявания, които преди са се считали за нелечими.

Основният принцип на генната терапия е да се заменят или модифицират дефектни гени, отговорни за конкретно заболяване. Има няколко подхода за извършване на генна терапия, но най-често срещаните са терапията със зародишни клетки и терапията със соматични клетки.

При терапията със зародишни клетки нормалните гени се въвеждат рано в ембрионалното развитие. Това позволява новият ген да бъде интегриран в генома на ембрионалните клетки и да бъде предаден на всички потомци на този организъм. Този метод обаче е етично сложен и потенциално опасен, тъй като последствията от него могат да засегнат не само преките потомци, но и следващите поколения.

Соматичната клетъчна терапия, от друга страна, има за цел да въведе нормални гени в специфични тъкани или органи на пациента. В този случай гените се въвеждат в соматичните клетки, които след това се развиват в здрави клетки в тялото. Този подход избягва предаването на гени на потомството и ограничава ефекта от терапията само върху определен орган или тъкан.

В момента генната терапия се използва широко за лечение на заболявания, причинени от дефекти в рецесивни гени. Един успешен пример за генна терапия е лечението на дефицит на аденозин деаминаза (дефицит на ADA) и фиброкистозна дегенерация. При дефицит на ADA нормалният ген се вмъква в стволовите клетки на пациента и след това се връща в тялото на пациента. По този начин стволовите клетки започват да произвеждат нормални лимфоцити, което позволява да се коригира дефицитът и да се възстанови имунната система.

Липозомите се използват при лечението на фиброкистозна дегенерация, за да осигурят нормално