Терапія Генна (Gene Therapy)

Терапія Генна (Gene Therapy) - лікування, спрямоване на порятунок людини від будь-якого генетичного захворювання шляхом введення в організм за допомогою методів генетичної інженерії нормальних генів, так щоб вони могли подолати ефекти впливу дефектних генів. Найбільш радикальним підходом у цьому випадку є введення нормальних генів на дуже ранній стадії ембріонального розвитку людини, так щоб новий ген міг з'єднатися зі статевими клітинами (яйцеклітиною та сперматозоїдом) і людина успадкувала б ті ознаки, які цей ген несе в собі. Однак такий підхід не є абсолютно безпечним і етично виправданим, оскільки наслідки такого введення гена надалі відіб'ються на всіх нащадках тієї людини, якій було здійснено таку операцію; тому цей метод у медицині практично не використовується. У разі генної терапії соматичних клітин (somatic cell gene therapy) здоровий ген вводиться в соматичні клітини (наприклад, стовбурові клітини кісткового мозку), з яких розвиваються інші клітини. Всі нові клітини, що з'явилися на підставі цих модифікованих клітин, будуть цілком нормальними, і якщо вони будуть присутні в організмі в достатній кількості, то захворювання людини буде усунуто (дефектні гени, однак, залишаться в зародкових клітинах, але їх вплив буде пригнічений). В даний час генна терапія найчастіше виконується для лікування захворювань, викликаних наявністю дефекту в одному рецесивному гені, так щоб наявний дефект можна було усунути запровадженням нормального алелю (лікування захворювань, пов'язаних з наявністю дефектів у домінантних генах (наприклад, хвороби Хантінгтона), вимагає модифікації або заміни дефектного алелю, коли його вплив виражається у наявності нормального алелю). Як приклади таких рецесивних захворювань можна навести дефіцит аденозин дезамінази (АДА-дефіцит) та фіброзно-кістозну дегенерацію. Вже проведено досить модельних експериментів, пов'язаних з генною терапією: з організму хворого за допомогою моноклональних антитіл забираються стовбурові клітини лімфоцитів, які потім вирощуються разом із ретровірусами, генетично запрограмованими таким чином, щоб вони містили нормальний АДА-ген (див. Переносник). Таким чином, цей ген з'єднується зі стовбуровими клітинами, які після повернення в кістковий мозок пацієнта починають виробляти там нормальні лімфоцити. Клінічні експерименти, пов'язані з генною терапією у разі фіброзно-кістозної дегенерації, передбачають використання ліпосом для введення нормального гена у легені хворих людей за допомогою інгалятора. Також проводяться дослідження, пов'язані з генною терапією деяких видів раку (наприклад, меланоми та раку грудей). У У випадку тканини, ураженої раковими клітинами, вводяться гени, які прискорюють утворення речовин, що руйнують пухлинні.

Генна терапія - це лікування, спрямоване на порятунок людини від будь-якого генетичного захворювання шляхом введення в організм за допомогою методів генетичної інженерії нормальних генів. Метою є подолання ефектів впливу дефектних генів з допомогою нормальних.

Найбільш радикальним підходом є введення нормальних генів на дуже ранній стадії ембріонального розвитку, щоб новий ген з'єднався зі статевими клітинами та людина успадкувала ознаки, які він несе. Проте це метод небезпечний і неетичний, т.к. торкнеться всіх нащадків. Тому він практично не використовується у медицині.

У разі генної терапії соматичних клітин здоровий ген вводиться в соматичні клітини, наприклад, у стовбурові клітини кісткового мозку. Усі нові клітини, що розвинулися з модифікованих, будуть нормальними. Якщо їх буде достатньо, захворювання може бути вилікувано, хоча дефектні гени залишаться в клітинах зародка.

Найчастіше генна терапія застосовується при захворюваннях через дефект в одному рецесивному гені, щоб запровадження нормального алелю усунути дефект. Для лікування захворювань від дефектів домінантних генів потрібна заміна дефектного алелю.

Приклади рецесивних захворювань - дефіцит аденозиндезаміназ і кістозний фіброз. Проводяться експерименти щодо перенесення нормального гена в стовбурові клітини за допомогою генетично модифікованих ретровірусів.

При кістозному фіброзі досліджують можливість введення гена у легені за допомогою ліпосом. Також вивчається генна терапія деяких видів раку шляхом запровадження генів, що прискорюють руйнування пухлинних клітин.

Терапія Генна (Gene Therapy): Лікування майбутнього

В останні десятиліття генна терапія стала одним із найінноваційних та перспективних напрямів у медицині. Ця методика лікування спрямована на усунення генетичних захворювань шляхом запровадження нормальних генів в організм пацієнта. Генна терапія відкриває нові можливості для боротьби зі спадковими та набутими захворюваннями, які раніше вважалися невиліковними.

Основний принцип генної терапії полягає у заміні чи модифікації дефективних генів, відповідальних за появу конкретного захворювання. Існує кілька підходів до здійснення генної терапії, але найпоширенішими є терапія гермінативних клітин та терапія соматичних клітин.

У разі терапії гермінативних клітин нормальні гени вводяться на ранніх стадіях ембріонального розвитку. Це дозволяє новому гену інтегруватися в геном ембріональних клітин і передаватися усім нащадків даного організму. Однак цей метод є етично складним та потенційно небезпечним, оскільки його наслідки можуть проявитися не тільки на прямих нащадках, а й на наступних поколіннях.

Терапія соматичних клітин, навпаки, спрямована на введення нормальних генів у специфічні тканини чи органи пацієнта. У цьому випадку гени вводяться в соматичні клітини, які розвиваються в здорові клітини організму. Такий підхід дозволяє уникнути передачі генів потомству та обмежити вплив терапії лише на конкретний орган чи тканину.

На даний момент генна терапія широко застосовується для лікування захворювань, спричинених дефектами в рецесивних генах. Одним із успішних прикладів генної терапії є лікування дефіциту аденозиндезамінази (АДА-дефіцит) та фіброзно-кістозної дегенерації. При АДА-дефіцит нормальний ген вводиться в стовбурові клітини пацієнта і потім повертається в його організм. Таким чином, стовбурові клітини починають виробляти нормальні лімфоцити, що дозволяє усунути дефіцит та відновити імунну систему.

У лікуванні фіброзно-кістозної дегенерації використовуються ліпосоми, щоб доставити норми