基因治疗

基因疗法是一种旨在通过基因工程方法将正常基因引入人体内，从而克服缺陷基因的影响，从而消除任何遗传疾病的治疗方法。在这种情况下，最根本的方法是在人类胚胎发育的早期阶段引入正常基因，使新基因能够与生殖细胞（卵子和精子）连接，人就会继承该基因所携带的特征。然而，这种方法并不是绝对安全和道德合理的，因为这种基因引入的后果将随后影响接受这种手术的人的所有后代；因此，该方法实际上不用于医学。在体细胞基因治疗中，健康的基因被引入体细胞（例如骨髓干细胞），其他细胞从中发育。所有在这些改造细胞的基础上出现的新细胞都将是完全正常的，如果它们在体内的数量足够多，那么人类的疾病就会被消除（然而，有缺陷的基因将保留在生殖细胞中，但他们的影响力将受到压制）。目前，基因治疗最常用于治疗因某一隐性基因存在缺陷而引起的疾病，从而通过引入正常等位基因来消除现有缺陷（治疗与显性基因存在缺陷相关的疾病）例如，亨廷顿病）需要修改或替换有缺陷的等位基因（当其效应在正常等位基因存在的情况下表达时）。此类隐性疾病的例子包括腺苷脱氨酶缺乏症（ADA缺乏症）和纤维囊性变性。与基因治疗相关的足够的模型实验已经进行：使用单克隆抗体从患者体内提取淋巴细胞干细胞，然后将其与经过基因编程的逆转录病毒一起生长，以便它们含有正常的 ADA 基因（参见 Carrier）。因此，该基因与干细胞连接，干细胞返回患者的骨髓后，开始在那里产生正常的淋巴细胞。涉及纤维囊性变性基因治疗的临床实验涉及使用脂质体通过吸入器将正常基因引入病人的肺部。研究还针对某些类型的癌症（例如黑色素瘤和乳腺癌）进行基因治疗。在 在这种情况下，基因被引入受癌细胞影响的组织中，加速破坏肿瘤细胞的物质的形成。

基因疗法是一种旨在通过基因工程方法将正常基因引入人体内以消除任何遗传疾病的治疗方法。目标是以正常基因为代价来克服缺陷基因的影响。

最根本的方法是在胚胎发育的很早阶段引入正常基因，使新基因与生殖细胞结合，人就继承了它所携带的性状。然而，这种方法是不安全且不道德的，因为......将会影响到所有子孙。因此，它实际上不用于医学。

在体细胞基因治疗中，将健康的基因引入体细胞，例如骨髓干细胞。所有从修饰细胞发育而来的新细胞都将是正常的。如果它们足够多，疾病就可以治愈，尽管有缺陷的基因将保留在生殖细胞中。

最常见的是，基因疗法用于治疗由一种隐性基因缺陷引起的疾病，以便通过引入正常等位基因来消除缺陷。为了治疗由显性基因缺陷引起的疾病，需要替换有缺陷的等位基因本身。

隐性疾病的例子是腺苷脱氨酶缺乏症和囊性纤维化。正在进行实验，利用转基因逆转录病毒将正常基因转移到干细胞中。

在囊性纤维化中，正在探索使用脂质体将基因引入肺部的可能性。基因疗法也正在研究通过引入加速肿瘤细胞破坏的基因来治疗某些类型的癌症。

基因治疗：未来的治疗

近几十年来，基因治疗已成为医学中最具创新性和前景的领域之一。这种治疗方法旨在通过将正常基因引入患者体内来消除遗传性疾病。基因疗法为对抗以前被认为无法治愈的遗传性和后天性疾病开辟了新的机会。

基因治疗的基本原理是替换或修改导致特定疾病的缺陷基因。进行基因治疗的方法有多种，但最常见的是生殖细胞疗法和体细胞疗法。

在生殖细胞治疗中，正常基因​​在胚胎发育早期被引入。这使得新基因能够整合到胚胎细胞的基因组中，并传递给该生物体的所有后代。然而，这种方法在伦理上很复杂，而且有潜在的危险，因为它的后果不仅会影响直系后代，还会影响后代。

另一方面，体细胞疗法旨在将正常基因引入患者的特定组织或器官。在这种情况下，基因被引入体细胞，然后发育成体内的健康细胞。这种方法避免将基因传递给后代，并限制治疗仅对特定器官或组织产生影响。

目前，基因疗法广泛用于治疗由隐性基因缺陷引起的疾病。基因治疗的一个成功例子是治疗腺苷脱氨酶缺乏症（ADA 缺乏症）和纤维囊性变。在ADA缺乏症中，正常基因​​被插入患者的干细胞中，然后返回患者体内。通过这种方式，干细胞开始产生正常淋巴细胞，从而纠正缺陷并恢复免疫系统。

脂质体用于治疗纤维囊性变性以提供正常的