Génterápia

A génterápia egy olyan kezelés, amelynek célja egy személy megszabadítása bármilyen genetikai betegségtől azáltal, hogy géntechnológiai módszerekkel normális géneket juttat a szervezetébe, hogy azok legyőzzék a hibás gének hatásait. A legradikálisabb megközelítés ebben az esetben a normál gének bejuttatása az emberi embrionális fejlődés nagyon korai szakaszában, hogy az új gén kapcsolódhasson a csírasejtekhez (pete és sperma), és az ember örökölje azokat a tulajdonságokat, amelyeket ez a gén hordoz. . Ez a megközelítés azonban nem teljesen biztonságos és etikailag nem indokolt, mivel az ilyen génbejuttatás következményei a későbbiekben érintik az ilyen műtéten átesett személy összes leszármazottját; ezért ezt a módszert gyakorlatilag nem alkalmazzák az orvostudományban. A szomatikus sejt génterápiában egy egészséges gént juttatnak a szomatikus sejtekbe (például csontvelői őssejtekbe), amelyekből más sejtek fejlődnek. Minden új sejt, amely ezen módosult sejtek alapján megjelenik, teljesen normális lesz, és ha kellő mennyiségben vannak jelen a szervezetben, akkor az emberi betegség megszűnik (a hibás gének viszont az ivarsejtekben maradnak, de hatásukat elnyomják). Jelenleg a génterápiát leggyakrabban egy recesszív gén defektusának jelenléte által okozott betegségek kezelésére végzik, így a meglévő defektus egy normál allél bevezetésével (a domináns gének hibáinak jelenlétével összefüggő betegségek kezelése) megszüntethető. például Huntington-kór) egy hibás allél módosítását vagy cseréjét igényli, ha annak hatása normális allél jelenlétében fejeződik ki). Ilyen recesszív betegségek például az adenozin-deamináz-hiány (ADA-hiány) és a fibrocisztás degeneráció. A génterápiához kapcsolódóan már elég modellkísérletet végeztek már: monoklonális antitestek segítségével limfocita őssejteket vesznek ki a páciens szervezetéből, amelyeket aztán a genetikailag úgy programozott retrovírusokkal együtt növesztenek, hogy tartalmazzák a normál ADA gént (lásd: Carrier). Így ez a gén az őssejtekhez kapcsolódik, amelyek a páciens csontvelőjébe visszatérve ott normális limfocitákat kezdenek termelni. A fibrocisztás degeneráció génterápiáját magában foglaló klinikai kísérletek során liposzómákat alkalmaznak egy normális gén bejuttatására a beteg emberek tüdejébe inhalátor segítségével. Kutatásokat végeznek bizonyos ráktípusok (pl. melanoma és mellrák) génterápiájával kapcsolatban is. BAN BEN Ebben az esetben a rákos sejtek által érintett szövetekbe olyan géneket juttatnak be, amelyek felgyorsítják a daganatsejteket elpusztító anyagok képződését.

A génterápia egy olyan kezelés, amelynek célja egy személy megszabadítása bármely genetikai betegségtől azáltal, hogy géntechnológiai módszerekkel normális géneket juttat a szervezetébe. A cél a hibás gének hatásainak leküzdése a normál gének rovására.

A legradikálisabb megközelítés az, hogy az embrionális fejlődés nagyon korai szakaszában bevezetik a normális géneket, így az új gén egyesül a csírasejtekkel, és az ember örökli az általa hordozott tulajdonságokat. Ez a módszer azonban nem biztonságos és etikátlan, mert... minden leszármazottat érinteni fog. Ezért az orvostudományban gyakorlatilag nem használják.

A szomatikus sejt génterápiában egy egészséges gént juttatnak be a szomatikus sejtekbe, például a csontvelői őssejtekbe. Minden új sejt, amely a módosított sejtekből fejlődik, normális lesz. Ha van belőlük elegendő, akkor a betegség gyógyítható, bár a hibás gének a csírasejtekben maradnak.

A génterápiát leggyakrabban egy recesszív gén hibája miatt fellépő betegségek esetén alkalmazzák a hiba megszüntetése érdekében egy normál allél bevezetésével. A domináns gének hibái által okozott betegségek kezelésére magának a hibás allélnek a pótlása szükséges.

A recesszív betegségek példái az adenozin-deamináz-hiány és a cisztás fibrózis. Kísérleteket folytatnak egy normális gén őssejtekbe történő átvitelére genetikailag módosított retrovírusok segítségével.

Cisztás fibrózisban vizsgálják annak lehetőségét, hogy a gént liposzómák segítségével juttatják be a tüdőbe. A génterápiát is tanulmányozzák bizonyos ráktípusok esetében, olyan gének bevezetésével, amelyek felgyorsítják a daganatsejtek pusztulását.

Génterápia: A jövő kezelése

Az elmúlt évtizedekben a génterápia az orvostudomány egyik leginnovatívabb és legígéretesebb területévé vált. Ennek a kezelési módszernek a célja a genetikai betegségek megszüntetése azáltal, hogy normális géneket juttat a páciens szervezetébe. A génterápia új lehetőségeket nyit a korábban gyógyíthatatlannak tartott örökletes és szerzett betegségek leküzdésére.

A génterápia alapelve egy adott betegségért felelős hibás gének pótlása vagy módosítása. A génterápia végrehajtásának többféle megközelítése létezik, de a leggyakoribb a csírasejt-terápia és a szomatikus sejtterápia.

A csírasejt-terápia során a normál géneket már az embrionális fejlődés korai szakaszában bevezetik. Ez lehetővé teszi, hogy az új gén beépüljön az embrionális sejtek genomjába, és továbbadható legyen az adott organizmus összes leszármazottjához. Ez a módszer azonban etikailag összetett és potenciálisan veszélyes, mivel következményei nemcsak a közvetlen leszármazottakra, hanem a következő generációkra is hatással lehetnek.

A szomatikus sejtterápia célja ezzel szemben a normál gének bejuttatása a páciens meghatározott szöveteibe vagy szerveibe. Ebben az esetben a géneket bejuttatják a szomatikus sejtekbe, amelyek aztán egészséges sejtté fejlődnek a szervezetben. Ez a megközelítés elkerüli a gének utódoknak való átadását, és csak egy adott szervre vagy szövetre korlátozza a terápia hatását.

Jelenleg a génterápiát széles körben alkalmazzák a recesszív gének hibái által okozott betegségek kezelésére. A génterápia egyik sikeres példája az adenozin-deamináz-hiány (ADA-hiány) és a fibrocisztás degeneráció kezelése. ADA-hiány esetén a normál gént beépítik a páciens őssejtjeibe, majd visszajuttatják a beteg szervezetébe. Ily módon az őssejtek elkezdenek normális limfocitákat termelni, ami lehetővé teszi a hiány korrigálását és az immunrendszer helyreállítását.

A liposzómákat a fibrocisztás degeneráció kezelésére használják a normális szállítás érdekében