Gentherapie

Bei der Gentherapie handelt es sich um eine Behandlung, die darauf abzielt, einen Menschen von genetisch bedingten Krankheiten zu befreien, indem mithilfe gentechnischer Methoden normale Gene in seinen Körper eingeführt werden, sodass diese die Auswirkungen defekter Gene überwinden können. Der radikalste Ansatz ist in diesem Fall die Einführung normaler Gene in einem sehr frühen Stadium der menschlichen Embryonalentwicklung, damit sich das neue Gen mit den Keimzellen (Eizelle und Sperma) verbinden kann und der Mensch die Eigenschaften, die dieses Gen trägt, erbt . Dieser Ansatz ist jedoch nicht absolut sicher und ethisch nicht gerechtfertigt, da die Folgen einer solchen Geneinführung anschließend alle Nachkommen der Person betreffen, die sich einer solchen Operation unterzogen hat; Daher wird diese Methode in der Medizin praktisch nicht verwendet. Bei der Gentherapie somatischer Zellen wird ein gesundes Gen in somatische Zellen (z. B. Knochenmarkstammzellen) eingeschleust, aus denen sich andere Zellen entwickeln. Alle neuen Zellen, die auf der Grundlage dieser veränderten Zellen entstehen, sind völlig normal, und wenn sie in ausreichender Menge im Körper vorhanden sind, wird die menschliche Krankheit beseitigt (defekte Gene verbleiben jedoch in den Keimzellen, aber ihr Einfluss wird unterdrückt). Gegenwärtig wird die Gentherapie am häufigsten zur Behandlung von Krankheiten durchgeführt, die durch das Vorhandensein eines Defekts in einem rezessiven Gen verursacht werden, sodass der vorhandene Defekt durch Einführung eines normalen Allels beseitigt werden kann (Behandlung von Krankheiten, die mit dem Vorhandensein von Defekten in dominanten Genen verbunden sind ( (z. B. die Huntington-Krankheit) erfordert die Modifikation oder den Ersatz eines defekten Allels, wenn seine Wirkung in Gegenwart eines normalen Allels zum Ausdruck kommt. Beispiele für solche rezessiven Erkrankungen sind der Adenosin-Desaminase-Mangel (ADA-Mangel) und die fibrozystische Degeneration. Modellversuche zur Gentherapie wurden bereits in ausreichender Zahl durchgeführt: Mithilfe monoklonaler Antikörper werden dem Körper des Patienten Lymphozyten-Stammzellen entnommen, die dann mit Retroviren verwachsen werden, die genetisch so programmiert sind, dass sie das normale ADA-Gen enthalten (siehe Träger). Somit verbindet sich dieses Gen mit Stammzellen, die bei der Rückkehr in das Knochenmark des Patienten beginnen, dort normale Lymphozyten zu produzieren. Klinische Experimente zur Gentherapie bei fibrozystischer Degeneration beinhalten die Verwendung von Liposomen, um mithilfe eines Inhalators ein normales Gen in die Lunge von kranken Menschen einzuführen. Auch an der Gentherapie bestimmter Krebsarten (z. B. Melanom und Brustkrebs) wird geforscht. IN Dabei werden Gene in das von Krebszellen befallene Gewebe eingeschleust, die die Bildung von Substanzen beschleunigen, die Tumorzellen zerstören.

Bei der Gentherapie handelt es sich um eine Behandlung, die darauf abzielt, eine Person von genetisch bedingten Krankheiten zu befreien, indem mithilfe gentechnischer Methoden normale Gene in den Körper eingeführt werden. Ziel ist es, die Auswirkungen defekter Gene auf Kosten normaler Gene zu überwinden.

Der radikalste Ansatz besteht darin, normale Gene in einem sehr frühen Stadium der Embryonalentwicklung einzuführen, sodass sich das neue Gen mit den Keimzellen verbindet und der Mensch die darin enthaltenen Merkmale erbt. Diese Methode ist jedoch unsicher und unethisch, weil... wirkt sich auf alle Nachkommen aus. Daher wird es in der Medizin praktisch nicht verwendet.

Bei der Gentherapie somatischer Zellen wird ein gesundes Gen in somatische Zellen, beispielsweise Knochenmarksstammzellen, eingeschleust. Alle neuen Zellen, die sich aus den veränderten entwickeln, sind normal. Sind genügend davon vorhanden, kann die Krankheit geheilt werden, die defekten Gene verbleiben jedoch in den Keimzellen.

Am häufigsten wird die Gentherapie bei Krankheiten eingesetzt, die auf einem Defekt in einem rezessiven Gen beruhen, um den Defekt durch Einführung eines normalen Allels zu beseitigen. Um Krankheiten zu behandeln, die durch Defekte in dominanten Genen verursacht werden, ist der Ersatz des defekten Allels selbst erforderlich.

Beispiele für rezessive Erkrankungen sind Adenosin-Desaminase-Mangel und Mukoviszidose. Es werden Experimente durchgeführt, um mithilfe gentechnisch veränderter Retroviren ein normales Gen in Stammzellen zu übertragen.

Bei Mukoviszidose wird die Möglichkeit untersucht, das Gen mithilfe von Liposomen in die Lunge einzuschleusen. Für einige Krebsarten wird auch eine Gentherapie untersucht, bei der Gene eingeführt werden, die die Zerstörung von Tumorzellen beschleunigen.

Gentherapie: Behandlung der Zukunft

Die Gentherapie hat sich in den letzten Jahrzehnten zu einem der innovativsten und vielversprechendsten Bereiche der Medizin entwickelt. Diese Behandlungsmethode zielt darauf ab, genetisch bedingte Krankheiten zu beseitigen, indem normale Gene in den Körper des Patienten eingeführt werden. Die Gentherapie eröffnet neue Möglichkeiten zur Bekämpfung erblicher und erworbener Krankheiten, die bisher als unheilbar galten.

Das Grundprinzip der Gentherapie besteht darin, defekte Gene, die für eine bestimmte Krankheit verantwortlich sind, zu ersetzen oder zu verändern. Es gibt verschiedene Ansätze zur Durchführung einer Gentherapie, die gebräuchlichsten sind jedoch die Keimzelltherapie und die somatische Zelltherapie.

Bei der Keimzelltherapie werden bereits früh in der Embryonalentwicklung normale Gene eingebracht. Dadurch kann das neue Gen in das Genom embryonaler Zellen integriert und an alle Nachkommen dieses Organismus weitergegeben werden. Diese Methode ist jedoch ethisch komplex und potenziell gefährlich, da ihre Folgen nicht nur direkte Nachkommen, sondern auch nachfolgende Generationen betreffen können.

Die somatische Zelltherapie hingegen zielt darauf ab, normale Gene in bestimmte Gewebe oder Organe des Patienten einzuführen. Dabei werden Gene in Körperzellen eingeschleust, die sich dann im Körper zu gesunden Zellen entwickeln. Dieser Ansatz vermeidet die Weitergabe von Genen an die Nachkommen und begrenzt die Wirkung der Therapie nur auf ein bestimmtes Organ oder Gewebe.

Derzeit wird die Gentherapie häufig zur Behandlung von Krankheiten eingesetzt, die durch Defekte in rezessiven Genen verursacht werden. Ein erfolgreiches Beispiel für Gentherapie ist die Behandlung von Adenosin-Desaminase-Mangel (ADA-Mangel) und fibrozystischer Degeneration. Bei einem ADA-Mangel wird das normale Gen in die Stammzellen des Patienten eingefügt und dann in den Körper des Patienten zurückgeführt. Auf diese Weise beginnen die Stammzellen, normale Lymphozyten zu produzieren, wodurch der Mangel behoben und das Immunsystem wiederhergestellt werden kann.

Liposomen werden bei der Behandlung der fibrozystischen Degeneration zur Normalisierung eingesetzt