Γονιδιακή θεραπεία

Η γονιδιακή θεραπεία είναι μια θεραπεία που στοχεύει στην απαλλαγή ενός ατόμου από οποιαδήποτε γενετική ασθένεια εισάγοντας φυσιολογικά γονίδια στο σώμα του χρησιμοποιώντας μεθόδους γενετικής μηχανικής, έτσι ώστε να μπορούν να ξεπεράσουν τις επιπτώσεις των ελαττωματικών γονιδίων. Η πιο ριζική προσέγγιση σε αυτή την περίπτωση είναι η εισαγωγή φυσιολογικών γονιδίων σε πολύ πρώιμο στάδιο της ανθρώπινης εμβρυϊκής ανάπτυξης, έτσι ώστε το νέο γονίδιο να συνδεθεί με τα γεννητικά κύτταρα (ωάριο και σπέρμα) και το άτομο να κληρονομήσει τα χαρακτηριστικά που φέρει αυτό το γονίδιο. . Ωστόσο, αυτή η προσέγγιση δεν είναι απολύτως ασφαλής και δεοντολογικά δικαιολογημένη, καθώς οι συνέπειες μιας τέτοιας εισαγωγής γονιδίου θα επηρεάσουν στη συνέχεια όλους τους απογόνους του ατόμου που υποβλήθηκε σε μια τέτοια επέμβαση. Επομένως, αυτή η μέθοδος πρακτικά δεν χρησιμοποιείται στην ιατρική. Στη γονιδιακή θεραπεία με σωματικά κύτταρα, ένα υγιές γονίδιο εισάγεται σε σωματικά κύτταρα (όπως τα βλαστοκύτταρα του μυελού των οστών), από τα οποία αναπτύσσονται άλλα κύτταρα. Όλα τα νέα κύτταρα που εμφανίζονται με βάση αυτά τα τροποποιημένα κύτταρα θα είναι απολύτως φυσιολογικά και εάν υπάρχουν στο σώμα σε επαρκείς ποσότητες, τότε η ανθρώπινη ασθένεια θα εξαλειφθεί (ελαττωματικά γονίδια, ωστόσο, θα παραμείνουν στα γεννητικά κύτταρα, αλλά η επιρροή τους θα κατασταλεί). Επί του παρόντος, η γονιδιακή θεραπεία πραγματοποιείται συχνότερα για τη θεραπεία ασθενειών που προκαλούνται από την παρουσία ελαττώματος σε ένα υπολειπόμενο γονίδιο, έτσι ώστε το υπάρχον ελάττωμα να μπορεί να εξαλειφθεί με την εισαγωγή ενός φυσιολογικού αλληλόμορφου (θεραπεία ασθενειών που σχετίζονται με την παρουσία ελαττωμάτων σε κυρίαρχα γονίδια ( για παράδειγμα, νόσος του Huntington) απαιτεί τροποποίηση ή αντικατάσταση ενός ελαττωματικού αλληλόμορφου όταν η επίδρασή του εκφράζεται παρουσία φυσιολογικού αλληλόμορφου). Παραδείγματα τέτοιων υπολειπόμενων ασθενειών περιλαμβάνουν ανεπάρκεια απαμινάσης αδενοσίνης (ανεπάρκεια ADA) και ινοκυστικό εκφυλισμό. Έχουν ήδη διεξαχθεί αρκετά πειράματα μοντέλων που σχετίζονται με τη γονιδιακή θεραπεία: τα βλαστοκύτταρα λεμφοκυττάρων λαμβάνονται από το σώμα του ασθενούς χρησιμοποιώντας μονοκλωνικά αντισώματα, τα οποία στη συνέχεια αναπτύσσονται μαζί με ρετροϊούς γενετικά προγραμματισμένους έτσι ώστε να περιέχουν το φυσιολογικό γονίδιο ADA (βλ. Φορέα). Έτσι, αυτό το γονίδιο συνδέεται με βλαστοκύτταρα, τα οποία, όταν επιστρέψουν στον μυελό των οστών του ασθενούς, αρχίζουν να παράγουν εκεί φυσιολογικά λεμφοκύτταρα. Κλινικά πειράματα που περιλαμβάνουν γονιδιακή θεραπεία για τον ινοκυστικό εκφυλισμό περιλαμβάνουν τη χρήση λιποσωμάτων για την εισαγωγή ενός φυσιολογικού γονιδίου στους πνεύμονες ασθενών με χρήση συσκευής εισπνοής. Διενεργείται επίσης έρευνα για τη γονιδιακή θεραπεία για ορισμένους τύπους καρκίνου (π.χ. μελάνωμα και καρκίνο του μαστού). ΣΕ Σε αυτή την περίπτωση, γονίδια εισάγονται σε ιστό που επηρεάζεται από καρκινικά κύτταρα που επιταχύνουν τον σχηματισμό ουσιών που καταστρέφουν τα καρκινικά κύτταρα.

Η γονιδιακή θεραπεία είναι μια θεραπεία που στοχεύει στην απαλλαγή ενός ατόμου από οποιαδήποτε γενετική ασθένεια με την εισαγωγή φυσιολογικών γονιδίων στο σώμα του χρησιμοποιώντας μεθόδους γενετικής μηχανικής. Ο στόχος είναι να ξεπεραστούν οι επιπτώσεις των ελαττωματικών γονιδίων σε βάρος των φυσιολογικών.

Η πιο ριζοσπαστική προσέγγιση είναι η εισαγωγή φυσιολογικών γονιδίων σε πολύ πρώιμο στάδιο της εμβρυϊκής ανάπτυξης, έτσι ώστε το νέο γονίδιο να συνδυάζεται με τα γεννητικά κύτταρα και το άτομο να κληρονομεί τα χαρακτηριστικά που φέρει. Ωστόσο, αυτή η μέθοδος είναι μη ασφαλής και ανήθικη, επειδή... θα επηρεάσει όλους τους απογόνους. Ως εκ τούτου, πρακτικά δεν χρησιμοποιείται στην ιατρική.

Στη γονιδιακή θεραπεία με σωματικά κύτταρα, ένα υγιές γονίδιο εισάγεται σε σωματικά κύτταρα, όπως τα βλαστοκύτταρα του μυελού των οστών. Όλα τα νέα κύτταρα που αναπτύσσονται από τα τροποποιημένα θα είναι φυσιολογικά. Εάν υπάρχουν αρκετά από αυτά, η ασθένεια μπορεί να θεραπευτεί, αν και τα ελαττωματικά γονίδια θα παραμείνουν στα γεννητικά κύτταρα.

Τις περισσότερες φορές, η γονιδιακή θεραπεία χρησιμοποιείται για ασθένειες που οφείλονται σε ελάττωμα σε ένα υπολειπόμενο γονίδιο, προκειμένου να εξαλειφθεί το ελάττωμα με την εισαγωγή ενός φυσιολογικού αλληλόμορφου. Για τη θεραπεία ασθενειών που προκαλούνται από ελαττώματα στα κυρίαρχα γονίδια, απαιτείται αντικατάσταση του ίδιου του ελαττωματικού αλληλόμορφου.

Παραδείγματα υπολειπόμενων ασθενειών είναι η ανεπάρκεια απαμινάσης αδενοσίνης και η κυστική ίνωση. Διεξάγονται πειράματα για τη μεταφορά ενός φυσιολογικού γονιδίου σε βλαστοκύτταρα χρησιμοποιώντας γενετικά τροποποιημένους ρετροϊούς.

Στην κυστική ίνωση, διερευνάται η πιθανότητα εισαγωγής του γονιδίου στους πνεύμονες με τη χρήση λιποσωμάτων. Η γονιδιακή θεραπεία μελετάται επίσης για ορισμένους τύπους καρκίνου με την εισαγωγή γονιδίων που επιταχύνουν την καταστροφή των καρκινικών κυττάρων.

Γονιδιακή Θεραπεία: Θεραπεία του Μέλλοντος

Τις τελευταίες δεκαετίες, η γονιδιακή θεραπεία έχει γίνει ένας από τους πιο καινοτόμους και πολλά υποσχόμενους τομείς στην ιατρική. Αυτή η μέθοδος θεραπείας στοχεύει στην εξάλειψη γενετικών ασθενειών με την εισαγωγή φυσιολογικών γονιδίων στο σώμα του ασθενούς. Η γονιδιακή θεραπεία ανοίγει νέες ευκαιρίες για την καταπολέμηση κληρονομικών και επίκτητων ασθενειών που παλαιότερα θεωρούνταν ανίατες.

Η βασική αρχή της γονιδιακής θεραπείας είναι η αντικατάσταση ή τροποποίηση ελαττωματικών γονιδίων που ευθύνονται για μια συγκεκριμένη ασθένεια. Υπάρχουν διάφορες προσεγγίσεις για τη διενέργεια γονιδιακής θεραπείας, αλλά οι πιο συνηθισμένες είναι η θεραπεία με γεννητικά κύτταρα και η θεραπεία με σωματικά κύτταρα.

Στη θεραπεία με γεννητικά κύτταρα, τα φυσιολογικά γονίδια εισάγονται νωρίς στην εμβρυϊκή ανάπτυξη. Αυτό επιτρέπει στο νέο γονίδιο να ενσωματωθεί στο γονιδίωμα των εμβρυϊκών κυττάρων και να μεταδοθεί σε όλους τους απογόνους αυτού του οργανισμού. Ωστόσο, αυτή η μέθοδος είναι ηθικά περίπλοκη και δυνητικά επικίνδυνη, καθώς οι συνέπειές της μπορούν να επηρεάσουν όχι μόνο τους άμεσους απογόνους, αλλά και τις επόμενες γενιές.

Η θεραπεία με σωματικά κύτταρα, από την άλλη πλευρά, στοχεύει στην εισαγωγή φυσιολογικών γονιδίων σε συγκεκριμένους ιστούς ή όργανα του ασθενούς. Σε αυτή την περίπτωση, τα γονίδια εισάγονται σε σωματικά κύτταρα, τα οποία στη συνέχεια εξελίσσονται σε υγιή κύτταρα στο σώμα. Αυτή η προσέγγιση αποφεύγει τη μετάδοση γονιδίων στους απογόνους και περιορίζει την επίδραση της θεραπείας μόνο σε ένα συγκεκριμένο όργανο ή ιστό.

Επί του παρόντος, η γονιδιακή θεραπεία χρησιμοποιείται ευρέως για τη θεραπεία ασθενειών που προκαλούνται από ελαττώματα σε υπολειπόμενα γονίδια. Ένα επιτυχημένο παράδειγμα γονιδιακής θεραπείας είναι η θεραπεία της ανεπάρκειας της απαμινάσης της αδενοσίνης (ανεπάρκεια ADA) και του ινοκυστικού εκφυλισμού. Σε ανεπάρκεια ADA, το φυσιολογικό γονίδιο εισάγεται στα βλαστοκύτταρα του ασθενούς και στη συνέχεια επιστρέφει στο σώμα του ασθενούς. Με αυτόν τον τρόπο, τα βλαστοκύτταρα αρχίζουν να παράγουν φυσιολογικά λεμφοκύτταρα, γεγονός που επιτρέπει τη διόρθωση της ανεπάρκειας και την αποκατάσταση του ανοσοποιητικού συστήματος.

Τα λιποσώματα χρησιμοποιούνται στη θεραπεία του ινοκυστικού εκφυλισμού για την παροχή φυσιολογικού