Terapia de genes

A Terapia Gênica é um tratamento que visa livrar uma pessoa de qualquer doença genética, introduzindo genes normais em seu corpo por meio de métodos de engenharia genética, para que possam superar os efeitos de genes defeituosos. A abordagem mais radical neste caso é a introdução de genes normais numa fase muito inicial do desenvolvimento embrionário humano, para que o novo gene possa se conectar com as células germinativas (óvulo e espermatozoide) e a pessoa herdaria as características que esse gene carrega. . No entanto, esta abordagem não é absolutamente segura e eticamente justificada, uma vez que as consequências de tal introdução genética afetarão posteriormente todos os descendentes da pessoa que foi submetida a tal operação; portanto, esse método praticamente não é utilizado na medicina. Na terapia genética com células somáticas, um gene saudável é introduzido em células somáticas (como células-tronco da medula óssea), a partir das quais outras células se desenvolvem. Todas as novas células que aparecerem com base nessas células modificadas serão completamente normais e, se estiverem presentes no corpo em quantidades suficientes, a doença humana será eliminada (os genes defeituosos, entretanto, permanecerão nas células germinativas, mas sua influência será suprimida). Atualmente, a terapia genética é mais frequentemente realizada para tratar doenças causadas pela presença de um defeito em um gene recessivo, de forma que o defeito existente possa ser eliminado pela introdução de um alelo normal (tratamento de doenças associadas à presença de defeitos em genes dominantes ( por exemplo, doença de Huntington) requer modificação ou substituição de um alelo defeituoso quando o seu efeito é expresso na presença de um alelo normal). Exemplos de tais doenças recessivas incluem deficiência de adenosina desaminase (deficiência de ADA) e degeneração fibrocística. Já foram realizadas experiências modelo suficientes relacionadas com a terapia genética: células estaminais de linfócitos são retiradas do corpo do paciente utilizando anticorpos monoclonais, que são depois cultivadas juntamente com retrovírus geneticamente programados para conterem o gene ADA normal (ver Transportadora). Assim, esse gene se conecta às células-tronco, que, ao retornarem à medula óssea do paciente, passam a produzir ali linfócitos normais. Experimentos clínicos envolvendo terapia genética para degeneração fibrocística envolvem o uso de lipossomas para introduzir um gene normal nos pulmões de pessoas doentes usando um inalador. Também estão sendo realizadas pesquisas sobre terapia genética para certos tipos de câncer (por exemplo, melanoma e câncer de mama). EM Nesse caso, genes são introduzidos nos tecidos afetados pelas células cancerosas que aceleram a formação de substâncias que destroem as células tumorais.

A terapia genética é um tratamento que visa livrar uma pessoa de qualquer doença genética, introduzindo genes normais em seu corpo por meio de métodos de engenharia genética. O objetivo é superar os efeitos dos genes defeituosos em detrimento dos normais.

A abordagem mais radical é introduzir genes normais numa fase muito inicial do desenvolvimento embrionário, para que o novo gene se combine com as células germinativas e a pessoa herde as características que ele carrega. No entanto, este método é inseguro e antiético, porque... afetará todos os descendentes. Portanto, praticamente não é utilizado na medicina.

Na terapia genética com células somáticas, um gene saudável é introduzido nas células somáticas, como as células-tronco da medula óssea. Todas as novas células que se desenvolvem a partir das modificadas serão normais. Se houver um número suficiente deles, a doença pode ser curada, embora os genes defeituosos permaneçam nas células germinativas.

Na maioria das vezes, a terapia genética é usada para doenças causadas por um defeito em um gene recessivo, a fim de eliminar o defeito através da introdução de um alelo normal. Para tratar doenças causadas por defeitos em genes dominantes, é necessária a substituição do próprio alelo defeituoso.

Exemplos de doenças recessivas são a deficiência de adenosina desaminase e a fibrose cística. Experimentos estão sendo conduzidos para transferir um gene normal para células-tronco usando retrovírus geneticamente modificados.

Na fibrose cística, está sendo explorada a possibilidade de introdução do gene nos pulmões por meio de lipossomas. A terapia genética também está sendo estudada para alguns tipos de câncer, através da introdução de genes que aceleram a destruição das células tumorais.

Terapia Gênica: Tratamento do Futuro

Nas últimas décadas, a terapia genética tornou-se uma das áreas mais inovadoras e promissoras da medicina. Este método de tratamento visa eliminar doenças genéticas através da introdução de genes normais no corpo do paciente. A terapia genética abre novas oportunidades para combater doenças hereditárias e adquiridas que antes eram consideradas incuráveis.

O princípio básico da terapia genética é substituir ou modificar genes defeituosos responsáveis ​​por uma doença específica. Existem várias abordagens para realizar a terapia genética, mas as mais comuns são a terapia com células germinativas e a terapia com células somáticas.

Na terapia com células germinativas, os genes normais são introduzidos no início do desenvolvimento embrionário. Isto permite que o novo gene seja integrado no genoma das células embrionárias e transmitido a todos os descendentes desse organismo. No entanto, este método é eticamente complexo e potencialmente perigoso, uma vez que as suas consequências podem afetar não apenas os descendentes diretos, mas também as gerações subsequentes.

A terapia com células somáticas, por outro lado, visa introduzir genes normais em tecidos ou órgãos específicos do paciente. Nesse caso, os genes são introduzidos nas células somáticas, que então se transformam em células saudáveis ​​do corpo. Esta abordagem evita a transmissão de genes aos descendentes e limita o efeito da terapia apenas num órgão ou tecido específico.

Atualmente, a terapia genética é amplamente utilizada para tratar doenças causadas por defeitos em genes recessivos. Um exemplo bem-sucedido de terapia genética é o tratamento da deficiência de adenosina desaminase (deficiência de ADA) e da degeneração fibrocística. Na deficiência de ADA, o gene normal é inserido nas células-tronco do paciente e depois retorna ao corpo do paciente. Dessa forma, as células-tronco passam a produzir linfócitos normais, o que permite corrigir a deficiência e restaurar o sistema imunológico.

Os lipossomas são usados ​​no tratamento da degeneração fibrocística para fornecer