A neurofibromatózis a neurogliális diszplázia leggyakoribb veleszületett formája, amely a központi idegrendszert érinti. Neuroepiteliális eredetű daganatok vagy „neurociták” kialakulásához vezet. Az ilyen neoplazmák 4 fő változatban manifesztálódnak: astrocytoma (95%), glioblasztóma (6%), schwannoma (5%) és vegyes változatai (2%). A daganatok kialakulását hajlamosító tényezők a koponya és az orr korábbi gyermekkori sérülései. A görcsrohamok és fájdalom formájában jelentkező neurológiai hiba az esetek 82%-ában a „molekuláris visszapattanásos epilepszia” típusaként, valamint a tumortömegek növekedésével összefüggésben nyilvánul meg. A betegek többsége (73%) szemkárosodást szenved (Kearns-Sayre szindrómával együtt - körülbelül 50%).
Gyakran (az esetek 45% -ában) észlelhető szenzorineurális halláskárosodás, ami megnehezíti az idegsebészeti kezelést. Az agydaganat kialakulása a betegekben a neurális cső fejlődésének a prenatális időszakban történő megzavarásának az eredménye, az NF-1 gén fő alléljának mutációja miatt, ami rosszabb fenotípushoz vezet. Az X kromoszóma tartalmazza az NF-2 gént, amelynek mindkét allélja részt vesz az agyszövet és az erek teljes fejlődésében. A gén mu szállítása